Spinraza

1. Co to jest lek Spinraza i w jakim celu się go stosuje

Lek Spinraza zawiera substancję czynną nusinersen należącą do grupy leków znanych jako
oligonukleotydy antysensowne. Lek Spinraza stosuje się do leczenia choroby genetycznej o nazwie
rdzeniowy zanik mięśni (SMA. ang. spinal muscular atrophy).

Rdzeniowy zanik mięśni jest wywoływany przez niedobór białka (nazywanego białkiem SMN, ang.

survival motor neuron - białko życia neuronów ruchowych) w organizmie. Prowadzi to do utraty
komórek nerwowych w rdzeniu kręgowym, czego następstwem jest osłabienie mięśni ramion,
bioder, ud i górnej części pleców. Może to również prowadzić do osłabienia mięśni używanych do
oddychania i przełykania.

Działanie leku Spinraza polega na wspomaganiu wytwarzania przez organizm większej ilości białka
SMN, którego brakuje u osób chorujących na SMA. Ogranicza to utratę komórek nerwowych i może
poprawiać siłę mięśni.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Spinraza

Kiedy nie stosować leku Spinraza

• jeśli pacjent ma uczulenie na nusinersen lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6).

W razie wątpliwości, przed podaniem leku Spinraza pacjentowi należy skonsultować się z lekarzem
lub pielęgniarką.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Podanie leku Spinraza przez nakłucie lędźwiowe jest obarczone ryzykiem wystąpienia działań
niepożądanych (patrz punkt 3). Może wystąpić ból głowy, wymioty czy ból pleców. Mogą wystąpić
również trudności przy podaniu leku bardzo młodym pacjentom i pacjentom ze skoliozą (czyli
z wygiętym lub skrzywionym kręgosłupem).

Wykazano, że leki z grupy produktów leczniczych, do której należy Spinraza, mogą wpływać na
komórki krwi odpowiadające za krzepnięcie. Zanim pacjent otrzymają lek Spinraza, lekarz może
zadecydować o przeprowadzeniu badania krwi, aby upewnić się, że krew prawidłowo krzepnie.
Badanie nie musi być konieczne przed każdym podaniem pacjentowi leku Spinraza.

Stwierdzono, że leki z grupy, do której należy Spinraza, niekorzystnie wpływają na czynność nerek.
Zanim pacjent otrzyma lek Spinraza, lekarz może zadecydować o wykonaniu badania moczu w celu
sprawdzenia, czy nerki działają prawidłowo. Badanie nie musi być konieczne przed każdym podaniem
pacjentowi leku Spinraza.

Istnieje niewielka liczba doniesień o pacjentach, u których po podaniu leku Spinraza wystąpiło
wodogłowie (nagromadzenie zbyt dużej ilości płynu w mózgu). Niektórym z tych pacjentów trzeba
było wszczepić urządzenie zwane „zastawkowym systemem komorowo-otrzewnowym”. Jeśli u
pacjenta wystąpią objawy, takie jak zwiększenie obwodu głowy, obniżona świadomość, uporczywe
nudności, wymioty lub ból głowy, albo inne niepokojące objawy, należy poinformować lekarza w celu
podjęcia koniecznego leczenia. Korzyści i ryzyko związane z dalszym stosowaniem leku Spinraza
przy założonym drenażu komorowo-otrzewnowym nie są obecnie znane.

Przed podaniem leku Spinraza pacjentowi należy omówić to z lekarzem.

Lek Spinraza a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie
lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent zamierza przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza przed otrzymaniem tego leku. Zaleca się unikanie stosowania
produktu Spinraza w okresie ciąży i karmienia piersią.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Spinraza nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów lub
obsługiwania maszyn.

Lek Spinraza zawiera niewielką ilość sodu

Każda dawka leku Spinraza zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu, to znaczy lek uznaje się za
„wolny od sodu". Może być on stosowany przez pacjentów przestrzegających diety z
ograniczeniem sodu.

3. Jak stosować lek Spinraza

Zazwyczaj stosowana dawka leku Spinraza to 12 mg.

Lek Spinraza jest podawany:

• w pierwszym dniu leczenia, dniu 0.
• następnie około dnia 14., dnia 28. i dnia 63.
• następnie raz na 4 miesiące.

Lek Spinraza podaje się poprzez wstrzyknięcie do dolnej części pleców. To wstrzyknięcie, nazywane
nakłuciem lędźwiowym, wykonuje się wkłuwając igłę w przestrzeń wokół rdzenia kręgowego.

Procedura ta jest wykonywana przez lekarza mającego doświadczenie w zakresie wykonywania
nakłuć lędźwiowych. Pacjent może również otrzymać inny lek, który go rozluźni lub spowoduje,
że zaśnie w czasie zabiegu.

Jak długo należy stosować lek Spinraza

Lekarz poinformuje, jak długo będzie stosowany lek Spinraza u pacjenta. Nie należy przerywać
leczenia produktem Spinraza, dopóki lekarz nie powie, że należy tak zrobić.

Pominięcie wstrzyknięcia leku

Jeśli pacjent pominie dawkę leku Spinraza, należy skonsultować się z lekarzem w celu zapewnienia
podania leku Spinraza możliwie jak najszybciej.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić
się do lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane związane z nakłuciem lędźwiowym mogą wystąpić w trakcie podawania leku
Spinraza lub po zabiegu. Większość z tych działań niepożądanych było zgłaszanych w ciągu
72 godzin od wykonania nakłucia.

Bardzo często (mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 pacjentów)

• ból pleców
• ból głowy
• wymioty.

Dodatkowe działania niepożądane nieobserwowane w badaniach klinicznych

Częstość nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

• poważne zakażenie związane z nakłuciem lędźwiowym (np. zapalenie opon mózgowych).
• Wodogłowie (nagromadzenie zbyt dużej ilości płynu w mózgu).
• Zapalenie opon mózgowych niewywołane przez zakażenie (stan zapalny błon otaczających
  rdzeń kręgowy i mózg, co może objawiać się sztywnością karku, bólem głowy, gorączką,
  nudnościami i wymiotami).
• Nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub podobna do alergicznej, która może obejmować obrzęk
  twarzy, ust lub języka, wysypkę lub swędzenie).

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania
niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego
w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej
informacji na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Spinraza

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po: EXP. Termin
ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C - 8°C). Nie zamrażać.
Fiolkę przechowywać w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.

Jeśli lodówka nie jest dostępna, lek Spinraza można przechowywać w oryginalnym pudełku, chroniąc
go przed światłem w temperaturze do 30°C przez maksymalnie 14 dni.

Nieotwarte fiolki produktu Spinraza można w razie potrzeby wyjmować z lodówki i wkładać do niej
z powrotem. W razie wyjęcia z oryginalnego pudełka łączny czas przechowywania poza lodówką nie
powinien przekraczać 30 godzin w temperaturze nieprzekraczającej 25°C.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Spinraza

- Substancją czynną jest nusinersen.
- Każda fiolka o pojemności 5 ml zawiera sólsodową nusinersenu w ilościodpowiadającej 12 mg
  nusinersenu.
- Każdy mililitr zawiera 2,4 mg nusinersenu.
- Pozostałe składniki to: sodu diwodorofosforan dwuwodny, disodu fosforan, sodu chlorek,
  potasu chlorek, wapnia chlorek dwuwodny, magnezu chlorek sześciowodny, sodu
  wodorotlenek, kwas solny, woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Spinraza i co zawiera opakowanie

Lek Spinraza to przejrzysty, bezbarwny roztwór do wstrzykiwań.
Każde pudełko leku Spinraza zawiera jedną fiolkę.
Każda fiolka jest przeznaczona do jednorazowego użytku.

Podmiot odpowiedzialny

Biogen Netherlands B.V.
Prins Mauritslaan 13
1171 LP Badhoevedorp
Holandia

Wytwôrca

Biogen (Denmark) Manufacturing ApS
Biogen Allé 1 DK - 3400 Hillerod Dania

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do
miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien
Biogen Belgium N.V./S.A.
Tél/Tel: +32 2 219 12 18

България
ТП ЕВОФАРМА
Teл.: +359 2 962 12 00

Česká republika
Biogen (Czech Republic) s.r.o.
Tel: +420 255 706 200

Danmark
Biogen (Denmark) A/S
Tlf: +45 77 41 57 57

Deutschland
Biogen GmbH
Tel: +49 (0) 89 99 6170

Eesti
Biogen Estonia OÜ
Tel: + 372 618 9551

Ελλάδα
Genesis Pharma SA
Τηλ: +30 210 8771500

España
Biogen Spain SL
Tel: +34 91 310 7110

France
Biogen France SAS
Tél: +33 (0)1 41 37 95 95

Hrvatska
Biogen Pharma d.o.o.
Tel: +385 (0) 1 775 73 22

Ireland
Biogen Idec (Ireland) Ltd.
Tel: +353 (0)1 463 7799

Ísland
Icepharma hf
Sími: +354 540 8000

Italia
Biogen Italia s.r.l.
Tel: +39 02 584 9901

Κύπρος
Genesis Pharma Cyprus Ltd
Τηλ: +357 22 765740

Latvija
Biogen Latvia SIA
Tel: + 371 68 688 158

Luxembourg/Luxemburg
Biogen Belgium N.V./S.A.
Tél/Tel: +32 2 219 12 18

Magyarország
Biogen Hungary Kft.
Tel.: +36 (1) 899 9883

Malta
Pharma MT limited
Tel: +356 213 37008/9

Nederland
Biogen Netherlands B.V.
Tel: +31 20 542 2000

Norge
Biogen Norway AS
Tlf: +47 23 40 01 00

Österreich
Biogen Austria GmbH
Tel: +43 1 484 46 13

Polska
Biogen Poland Sp. z o.o.
Tel.: +48 22 351 51 00

Portugal
Biogen Portugal
Tel.: +351 21 318 8450

România
Ewopharma AG Representative Office
Tel: + 40 377 881 045

Slovenija
Biogen Pharma d.o.o.
Tel.: +386 1 511 02 90

Slovenská republika
Biogen Slovakia s.r.o.
Tel.: +421 2 323 340 08

Suomi/Finland
Biogen Finland Oy
Puh/Tel: +358 207 401 200

Sverige
Biogen Sweden AB
Tel: +46 8 594 113 60

United Kingdom
Biogen Idec Limited
Tel: +44 (0) 1628 50 1000

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków:
http://www.ema.europa.eu.

---------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

1. Fiolkę z produktem leczniczym Spinraza należy przed podaniem obejrzeć pod kątem obecności
  cząstek. Jeśli stwierdzono obecność cząstek i (lub) jeśli płyn w fiolce nie jest przejrzysty i bezbarwny,
  fiolki nie można użyć.
2. Przy przygotowaniu produktu leczniczego Spinraza do podania dooponowego należy stosować
   technikę aseptyczną.
3. Przed podaniem należy wyjąć fiolkę z lodówki i odłożyć ją, aby ogrzała się do temperatury
   pokojowej (25°C); nie używać zewnętrznych źródeł ciepła.
4. Jeśli fiolka nie zostanie otwarta, a roztwór nie zostanie użyty, należy ją włożyć z powrotem do
   lodówki.
5. Tuż przed podaniem należy zdjąć plastikowe wieczko i wbić igłę strzykawki do fiolki przez
   środek kapsla w celu pobrania odpowiedniej objętości. Produktu leczniczego Spinraza nie
   można rozcieńczać. Nie jest wymagane zastosowanie filtrów zewnętrznych.
6. Produkt leczniczy Spinraza podaje się w ciągu 1 do 3 minut w postaci powolnego wstrzyknięcia
   (bolus) dooponowego za pomocą igły do znieczulenia podpajęczynówkowego.
7. Nie wolno wstrzykiwać produktu przez skórę w miejscach gdzie występują objawy zakażenia
  lub stanu zapalnego.
8. Zaleca się, aby przed podaniem produktu leczniczego Spinraza usunąć objętość płynu mózgowo-
   rdzeniowego (CSF) odpowiadającą objętości produktu leczniczego Spinraza, która ma zostać
  podana.
9. Należy wyrzucić roztwór, jeżeli nie zostanie on zużyty w ciągu 6 godzin od pobrania go do
   strzykawki.
10. Wszelkie niewykorzystane resztki produktu lub jego odpady muszą zostać usunięte zgodnie z
     lokalnymi przepisami.