Nusinersen – wskazania

Nusinersen, substancja czynna zawarta w leku Spinraza, to antysensowny oligonukleotyd stosowany w leczeniu rdzeniowym zanikem mięśni (SMA). Lek dedykowany jest pacjentom na wszystkich etapach choroby. Nusinersen zapewnia korektę procesu splicingu genu SMN2 przez wiązanie się z określonym miejscem na intronie 7 SMN2, co eliminuje usunięcie egzonu 7 podczas splicingu mRNA, zwiększając w ten sposób produkcję pełnowartościowego białka SMN.

Nusinersen – jak stosować, dawkowanie

Nusinersen jest podawany bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (iniekcja śródoponowa) przez wykwalifikowanego lekarza. Dawkowanie jest zależne od stanu pacjenta i przebiegu choroby. Standardowy schemat dawkowania to 4 iniekcje o dawce 12 mg w ciągu pierwszych 2 miesięcy leczenia, a następnie podtrzymująca dawka 12 mg co miesiąc.

Nusinersen – przeciwwskazania

Nusinersen jest generalnie dobrze tolerowany, ale nie powinien być stosowany u pacjentów z ostrymi schorzeniami układu immunologicznego lub niewydolnością nerek. W przypadku ryzyka wystąpienia poważnego działania niepożądanego, lek powinien być zatrzymany a pacjent powinien być oceniany przez lekarza.

Nusinersen – interakcje z lekami

Na obecną chwilę nie są znane interakcje Nusinersen z innymi lekami. Należy jednak zachować ostrożność i skonsultować z lekarzem możliwość stosowania Nusinersen w przypadku jednoczesnego przyjmowania innych leków.

Nusinersen – skutki uboczne

Możliwe skutki uboczne Nusinersen to między innymi: ból głowy, wzrost ciśnienia krwi oraz zmniejszenie liczby krwinek. W przypadku wystąpienia jakichkolwiek działań niepożądanych należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.