Orfadin

1. Co to jest lek Orfadin i w jakim celu się go stosuje

Substancją czynną leku Orfadin jest nityzynon. Lek ten stosowany jest w leczeniu rzadkiej choroby
zwanej dziedziczną tyrozynemią typu 1 u dorosłych, młodzieży i dzieci (we wszystkich grupach
wiekowych).

W tej chorobie organizm chorego nie jest w stanie w pełni rozkładać aminokwasu tyrozyny
(aminokwasy tworzą cząsteczki białek w naszym organizmie), czego wynikiem jest tworzenie się
szkodliwych substancji. Substancje te odkładane są w organizmie. Orfadin powstrzymuje rozkład
tyrozyny i szkodliwe substancje nie powstają.

Przyjmując ten lek należy przestrzegać specjalnej diety, ponieważ tyrozyna pozostaje w organizmie.
Taka dieta powinna opierać się na spożyciu małej ilości tyrozyny i fenyloalaniny (inny aminokwas).

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Orfadin

Kiedy nie przyjmować leku Orfadin

- jeśli pacjent ma uczulenie na nityzynon lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6).

Podczas stosowania tego leku nie należy karmić piersią, patrz punkt „Ciąża i karmienie piersią”.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku Orfadin należy omówić to z lekarzem lub farmaceutą.
- Okulista dokona badania oczu pacjenta przed rozpoczęciem leczenia nityzynonem, a następnie
  regularnie podczas leczenia nityzynonem. Jeśli u pacjenta wystąpi zaczerwienienie oczu lub inne
  objawy związane z oczami, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w celu
  przeprowadzenia badania oczu. Problemy z oczami (patrz punkt 4) mogą wskazywać na
  niedostateczne ograniczenia dietetyczne.

W trakcie leczenia od pacjenta pobierane będą próbki krwi w celu zbadania, czy leczenie jest
odpowiednie oraz upewnienia się, że nie występują działania niepożądane, mogące powodować
zaburzenia krwi.

U pacjenta będą okresowo przeprowadzane testy wątrobowe, ponieważ choroba atakuje wątrobę.

Kontrola lekarska powinna odbywać się co 6 miesięcy. W razie wystąpienia jakichkolwiek objawów
niepożądanych zaleca się częstsze kontrole.

Lek Orfadin a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio,
a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Lek Orfadin może wpływać na działanie innych leków, takich jak:
- leki przeciwpadaczkowe (takie jak fenytoina),
- leki przeciwzakrzepowe (takie jak warfaryna).

Stosowanie leku Orfadin z jedzeniem

W przypadku rozpoczęcia przyjmowania leku z jedzeniem zaleca się kontynuowanie takiego sposobu
jego stosowania.

Ciąża i karmienie piersią

Nie przeprowadzono badań bezpieczeństwa tego leku u kobiet w ciąży i karmiących piersią.
Pacjentki planujące ciążę powinny skontaktować się z lekarzem. Pacjentka, która zajdzie w ciążę musi
natychmiast skontaktować się z lekarzem.
Pacjentki przyjmujące ten lek nie mogą karmić piersią, patrz punkt „Kiedy nie przyjmować leku
Orfadin”.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek ten wywiera niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Jednak
jeśli u pacjenta występują reakcje niepożądane wpływające na wzrok, powinien on przerwać
prowadzenie pojazdów lub obsługiwanie maszyn do momentu powrotu wzroku do prawidłowego stanu
(patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”).

3. Jak przyjmować lek Orfadin

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza lub farmaceuty.

Leczenie tym lekiem należy rozpocząć i prowadzić pod kontrolą lekarza z doświadczeniem w leczeniu
pacjentów z dziedziczną tyrozynemią typu 1.

Zalecana całkowita dawka dobowa leku to 1 mg/kg masy ciała w podaniu doustnym. Lekarz dostosuje
dawkę indywidualnie do potrzeb pacjenta.
Zalecane jest podawanie dawki raz na dobę. Niemniej ze względu na ograniczone dane dotyczące
pacjentów o masie ciała <20 kg, w tej populacji pacjentów zaleca się podzielenie całkowitej dawki
dobowej na dwie porcje.

W razie trudności z połknięciem kapsułki, kapsułkę można otworzyć i wymieszać proszek bezpośrednio
przed podaniem z niewielką ilością wody lub mieszanki dietetycznej.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Orfadin

W przypadku zażycia większej niż zalecana dawki tego leku należy jak najszybciej skontaktować się
z lekarzem lub farmaceutą.

Pominięcie przyjęcia leku Orfadin

Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Jeśli dawka zostanie
pominięta, należy skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Przerwanie przyjmowania leku Orfadin

W przypadku wrażenia, że działanie leku jest nieodpowiednie (zbyt mocne lub za słabe), należy zwrócić
się do lekarza. Nie należy zmieniać dawki ani przerywać leczenia przed skontaktowaniem się z
lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócić się
do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jeśli u pacjenta wystąpią objawy dotyczące oczu, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem w
celu przeprowadzenia badania oczu. Leczenie nityzynonem prowadzi do zwiększenia stężenia tyrozyny
we krwi, co może powodować objawy dotyczące oczu. Częste objawy niepożądane dotyczące oczu
(mogą dotyczyć więcej niż 1 pacjenta na 10) spowodowane przez zwiększone stężenie tyrozyny to
zapalenie oka (zapalenie spojówek), zmętnienie i zapalenie rogówki, wrażliwość na światło
(światłowstręt) oraz ból oka. Zapalenie powiek to niezbyt częste działanie niepożądane (może dotyczyć
nie więcej niż 1 pacjenta na 100).

Inne częste działania niepożądane

- Zmniejszenie liczby płytek krwi (trombocytopenia) i białych krwinek (leukocytopenia), niedobór
  pewnego typu białych krwinek (granulocytopenia).

Inne niezbyt częste objawy niepożądane
- zwiększenie liczby białych krwinek (leukocytoza),
- świąd, zapalenie skóry (złuszczające), wysypka.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w
ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Orfadin

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na butelce i pudełku po „EXP” i
„Termin ważności”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C - 8°C).

Lek ten może być przechowywany przez pojedynczy okres 2 miesięcy (dotyczy kapsułek 2 mg) lub 3
miesięcy (dotyczy kapsułek 5 mg, 10 mg, 20 mg) w temperaturze nieprzekraczającej 25°C. Po upływie
tego okresu lek należy usunąć.

Należy pamiętać o zapisaniu na butelce daty wyjęcia leku z lodówki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Orfadin

- Substancją czynną leku jest nityzynon.
  Orfadin 2 mg: Jedna kapsułka zawiera 2 mg nityzynonu.
  Orfadin 5 mg: Jedna kapsułka zawiera 5 mg nityzynonu.
  Orfadin 10 mg: Jedna kapsułka zawiera 10 mg nityzynonu.
  Orfadin 20 mg: Jedna kapsułka zawiera 20 mg nityzynonu.

- Pozostałe składniki to:
  Zawartość kapsułki:
  skrobia (kukurydziana) wstępnie żelowana.
  Otoczka kapsułki:
  żelatyna
  dwutlenek tytanu (E 171).
  Nadruk:
  tlenek żelaza czarny (E 172)
  szelak
  glikol propylenowy
  wodorotlenek amonu

Jak wygląda lek Orfadin i co zawiera opakowanie

Kapsułki są białe, nieprzezroczyste, twarde i wykonane z żelatyny z czarnym nadrukiem „NTBC”oraz
wielkością dawki „2 mg”, „5 mg”, „10 mg” lub „20 mg”. Kapsułki zawierają proszek o barwie białej
lub zbliżonej do białej.

Kapsułki leku znajdują się w plastikowych butelkach z zamknięciem z membraną gwarancyjną. Każda
butelka zawiera 60 kapsułek.

Podmiot odpowiedzialny

Swedish Orphan Biovitrum International AB
SE-112 76 Stockholm
Szwecja

Wytwórca

Apotek Produktion & Laboratorier AB
Prismavagen 2
SE-141 75 Kungens Kurva
Szwecja

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu.