Kalydeco

1. Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie przezbłonowego
regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) –
białka, które tworzy kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich
jak jony chlorkowe, do wnętrza i na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (ang.: Cystic
Fibrosis, CF), mutacja genu CFTR (patrz poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków.
Iwakaftor wpływa na określone nieprawidłowe białka CFTR, zwiększając częstość otwierania kanału,
co zwiększa przemieszczanie chlorków do wnętrza i na zewnątrz komórki.

Lek Kalydeco w postaci granulatu jest wskazany:

- w monoterapii w leczeniu niemowląt i dzieci z mukowiscydozą w wieku 1 miesiąca i starszych
  oraz o masie ciała od 3 kg do mniej niż 25 kg, z mutacją R117H genu CFTR lub jedną z
  następujących mutacji bramkowania genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
  S1251N, S1255P, S549N lub S549R;
- w skojarzeniu z granulatem zawierającym iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor, u pacjentów
  z mukowiscydozą w wieku od 2 do 6 lat z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.
  Jeśli pacjentowi przepisano lek Kalydeco do stosowania z iwakaftorem, tezakaftorem i
  eleksakaftorem, należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania tego ostatniego produktu.
  Zawiera ona ważne informacje na temat tego, jak należy przyjmować oba leki.

2. Informacje ważne przed podaniem leku Kalydeco dziecku

Kiedy nie podawać dziecku leku Kalydeco

- jeśli dziecko ma uczulenie na iwakaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania przez dziecko leku Kalydeco należy omówić to z lekarzem
dziecka.

- Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u dziecka stwierdzono problemy z wątrobą występujące

  obecnie lub w przeszłości. Może być konieczna zmiana dawki podawanej dziecku przez lekarza.

- U niektórych osób otrzymujących lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu z iwakaftorem,
  tezakaftorem i eleksakaftorem) obserwowano zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych
  we krwi. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeżeli u dziecka wystąpił którykolwiek
  z podanych objawów, mogących świadczyć o zaburzeniach czynności wątroby:
  - ból lub uczucie dyskomfortu w górnej części brzucha po prawej stronie,
  - zażółcenie skóry lub białej części oczu,
  - utrata apetytu,
  - nudności lub wymioty,
  - ciemne zabarwienie moczu.

- Lekarz będzie zlecał badania krwi dziecka przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia,
  aby sprawdzić, jaki jest stan wątroby, szczególnie w pierwszym roku leczenia oraz u dzieci,
  u których badania krwi wykazały w przeszłości dużą aktywność enzymów wątrobowych.

- U pacjentów przyjmujących lek Kalydeco, głównie w schemacie leczenia skojarzonego z
  iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem, zgłaszano depresję (w tym myśli i zachowania
  samobójcze), zwykle występującą w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia. Należy
  natychmiast skontaktować się z lekarzem, jeśli u pacjenta przyjmującego ten lek wystąpi
  którykolwiek z następujących objawów: smutek lub zmiany nastroju, niepokój, uczucie
  dyskomfortu emocjonalnego lub myśli o samookaleczeniu lub samobójstwie, które mogą być
  objawami depresji.

- Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u dziecka występują lub występowały w przeszłości
  problemy z nerkami.

- Nie zaleca się stosowania leku Kalydeco u pacjentów będących biorcami przeszczepu.

- U niektórych dzieci i młodzieży obserwowano w czasie leczenia (w monoterapii lub w
  skojarzeniu z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem) przypadki nieprawidłowości
  dotyczących soczewki oka (zaćma) bez wpływu na widzenie. Lekarz może wykonać badania
  oczu przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.

- Lek Kalydeco należy stosować tylko, jeśli dziecko ma jedną z mutacji genu CFTR wskazaną w
  punkcie 1 (Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje).

Dzieci

Nie podawać tego leku dzieciom w wieku poniżej 1 miesiąca, ponieważ nie wiadomo, czy iwakaftor
jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Nie podawać tego leku w skojarzeniu z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem dzieciom w wieku
poniżej 2 lat, ponieważ nie wiadomo, czy leki te są bezpieczne i skuteczne u takich pacjentów.

Lek Kalydeco a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez dziecko
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować. Niektóre leki mogą wpływać na
działanie leku Kalydeco lub zwiększać prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych.
W szczególności należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli dziecko przyjmuje którykolwiek z
wymienionych poniżej leków. Lekarz może zdecydować o zmianie dawki u dziecka lub
o przeprowadzeniu dodatkowych badań kontrolnych.

- leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych). Należą do nich: flukonazol,
  itrakonazol, ketokonazol, pozakonazol i worykonazol.
- antybiotyki (stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych). Należą do nich: klarytromycyna,
  erytromycyna, ryfabutyna, ryfampicyna i telitromycyna.
- leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu napadów padaczkowych). Należą do nich:
  karbamazepina, fenobarbital i fenytoina.
- leki roślinne. Należy do nich: ziele dziurawca zwyczajnego (Hypericum perforatum).
- leki immunosupresyjne (stosowane po przeszczepieniu narządu). Należą do nich: cyklosporyna,
  ewerolimus, syrolimus i takrolimus.
- glikozydy nasercowe (sosowane w leczeniu niektórych chorób serca). Należy do nich:
  digoksyna.
- leki przeciwzakrzepowe (stosowane w zapobieganiu tworzenia się zakrzepów krwi). Należy do
  nich: warfaryna.
- leki na cukrzycę. Należą do nich: glimepiryd i glipizyd.
- leki obniżające ciśnienie krwi. Należy do nich: werapamil.

Stosowanie leku Kalydeco z jedzeniem i piciem

Należy unikać podawania dziecku pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty w trakcie
leczenia, ponieważ mogą one zwiększać występowanie działań niepożądanych leku Kalydeco przez
zwiększenie ilości iwakaftoru w organizmie dziecka.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Kalydeco może powodować u dziecka zawroty głowy. Jeśli dziecko ma zawroty głowy, zaleca się,
aby dziecko nie jeździło na rowerze ani nie wykonywało innych czynności wymagających pełnej uwagi.

Lek Kalydeco zawiera laktozę i sód

Jeżeli stwierdzono wcześniej u dziecka nietolerancję niektórych cukrów, należy skontaktować się z
lekarzem przed podaniem leku.

Lek Kalydeco zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę, to znaczy lek uznaje się za „wolny
od sodu”.

3. Jak przyjmować lek Kalydeco

Ten lek należy zawsze podawać dziecku zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy
zwrócić się do lekarza.

Lekarz określi dawkę odpowiednią dla dziecka. Należy kontynuować stosowanie wszystkich leków,
które dziecko przyjmuje, chyba że lekarz zadecyduje o zaprzestaniu stosowania któregokolwiek
z nich.

W tabeli 1 przedstawiono zalecenia dotyczące dawkowania leku Kalydeco.

Tabela 1. Zalecenia dotyczące dawkowania

Lek Kalydeco w monoterapii
Wiek, masa ciała:

1 miesiąc do poniżej 2 miesięcy, ≥3 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 13,4 mg granulatu
Dawka wieczorna: Bez dawki wieczornej

Wiek, masa ciała:

2 miesiące do poniżej 4 miesięcy, ≥3 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 13,4 mg granulatu
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 13,4 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

4 miesiące do poniżej 6 miesięcy, ≥5 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 25 mg granulatu
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 25 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

6 miesięcy i powyżej, ≥5 kg do do <7 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 25 mg granulatu
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 25 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

6 miesięcy i powyżej, ≥7 kg do <14 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 50 mg granulatu
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 50 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

6 miesięcy i powyżej, ≥14 kg do <25 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 75 mg granulatu
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 75 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

6 miesięcy i powyżej, ≥25 kg

Dawka poranna/Dawka wieczorna: Należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta leku Kalydeco
w postaci tabletek.

Lek Kalydeco w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem, tezakaftorem i

eleksakaftorem

Wiek, masa ciała:

2 lata do poniżej 6 lat, 10 kg do <14 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka granulatu zawierająca 60 mg iwakaftoru, 40 mg tezakaftoru
i 80 mg eleksakaftoru
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 59,5 mg granulatu

Wiek, masa ciała:

2 lata do poniżej 6 lat, ≥14 kg

Dawka poranna: Jedna saszetka granulatu zawierająca 75 mg iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru
i 100 mg eleksakaftoru
Dawka wieczorna: Jedna saszetka leku Kalydeco zawierająca 75 mg granulatu

Poranną i wieczorną dawkę granulatu należy podawać dziecku w odstępie około 12 godzin.

Jeżeli u dziecka występują zaburzenia czynności wątroby, lekarz dziecka może zmniejszyć dawkę

leku Kalydeco, ponieważ wątroba takiego pacjenta nie usuwa leku tak szybko, jak u dzieci
z prawidłową czynnością wątroby.
- Umiarkowane zaburzenia czynności wątroby u dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych: dawka
  może być zmniejszona do połowy dawki wskazanej w powyższej tabeli, czyli jednej saszetki raz
  na dobę.
- Ciężkie zaburzenia czynności wątroby u dzieci w wieku 6 miesięcy i starszych: nie zaleca się
  stosowania, jednak lekarz prowadzący może zadecydować o tym, czy stosowanie leku jest
  u dziecka odpowiednie, i jeśli tak, to konieczne jest zmniejszenie dawki (zgodnie z powyższą
  tabelą) do jednej saszetki raz na dwa dni.
- Zaburzenia czynności wątroby u dzieci w wieku od 1 do 6 miesięcy: nie zaleca się stosowania.

Lek Kalydeco przeznaczony jest do podawania doustnego.

Każda saszetka jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia.

Podawanie leku Kalydeco dzieciom
- Saszetkę trzymać linią cięcia do góry.
- Wstrząsnąć delikatnie saszetką, aby zawartość opadła na dno.
- Przerwać lub przeciąć saszetkę wzdłuż linii.
- Wymieszać całą zawartość saszetki z 5 ml odpowiedniego dla wieku, miękkiego pokarmu lub
  płynu. Jedzenie lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Niektóre przykłady
  odpowiednich dla wieku miękkich pokarmów lub płynów to puree z owoców lub warzyw, jogurt,
  mus jabłkowy, woda, mleko, mleko ludzkie, mleko modyfikowane dla niemowląt lub sok.
- Po wymieszaniu lek należy natychmiast podać dziecku. Jeśli nie jest to możliwe, należy to zrobić
  w ciągu godziny od wymieszania. Należy upewnić się, że mieszanina została natychmiast spożyta
  w całości.
- Bezpośrednio przed podaniem lub po podaniu leku należy podać dziecku posiłek lub przekąskę
  zawierające tłuszcze (przykłady takich pokarmów znajdują się poniżej).

Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to między innymi te, które są przygotowane na maśle lub
oleju, lub zawierają jajka. Inne pokarmy zawierające tłuszcze:
- ser, pełne mleko, produkty z pełnego mleka, jogurt, mleko ludzkie, mleko modyfikowane dla
  niemowląt, czekolada;
- mięsa, tłuste ryby;
- awokado, hummus, produkty na bazie soi (tofu);
- orzechy, batony odżywcze lub napoje zawierające tłuszcze.

Podanie dziecku większej niż zalecana dawki leku Kalydeco

U dziecka mogą wystąpić działania niepożądane, w tym te wymienione poniżej w punkcie 4. Jeżeli
wystąpią, należy poradzić się lekarza lub farmaceuty. Jeżeli jest to możliwe, należy mieć przy sobie lek i
tę ulotkę.

Pominięcie podania dziecku leku Kalydeco
Należy podać pominiętą dawkę, jeżeli od czasu jej pominięcia upłynęło mniej niż 6 godzin.
W przeciwnym razie należy poczekać do czasu podania kolejnej dawki, zgodnie z planem. Nie należy
stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie podawania dziecku leku Kalydeco

Lek Kalydeco należy podawać dziecku tak długo, jak jest to zalecane przez lekarza dziecka. Nie
należy przerywać podawania leku dziecku bez zalecenia lekarza dziecka. W razie jakichkolwiek
dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub
farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Ciężkie działania niepożądane

Ból żołądka (brzucha) oraz zwiększona aktywność enzymów wątrobowych we krwi.

Możliwe objawy zaburzeń czynności wątroby

U pacjentów z mukowiscydozą często występuje zwiększona aktywność enzymów wątrobowych we
krwi. Zgłaszano ją również u pacjentów przyjmujących lek Kalydeco — sam lub w skojarzeniu
z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem.

U pacjentów przyjmujących lek Kalydeco w skojarzeniu z iwakaftorem, tezakaftorem

i eleksakaftorem zgłaszano uszkodzenie wątroby i pogorszenie czynności wątroby w przypadku
osób z ciężką chorobą wątroby. Pogorszenie czynności wątroby może być ciężkie i wymagać jej
przeszczepienia.

Objawami zaburzeń czynności wątroby mogą być:
- ból lub dyskomfort w górnej prawej części żołądka (brzucha)
- zażółcenie skóry lub białek oczu
- utrata apetytu
- nudności lub wymioty
- ciemne zabarwienie moczu

Depresja

Do objawów należą: smutek lub zmiany nastroju, niepokój, uczucie dyskomfortu emocjonalnego.

Należy natychmiast powiadomić lekarza dziecka, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 osoby na 10)

- zakażenie górnych dróg oddechowych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos;
- ból głowy;
- zawroty głowy;
- biegunka;
- ból żołądka lub brzucha;
- zmiana rodzaju bakterii obecnych w śluzie u pacjenta;
- zwiększona aktywność enzymów wątrobowych (objaw zaburzenia czynności wątroby)
- wysypka.

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 10)

- katar;
- ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu;
- dzwonienie w uszach;
- zaczerwienienie wewnątrz ucha;
- zaburzenia ucha wewnętrznego (zawroty głowy lub uczucie wirowania);
- problemy z zatokami (niedrożność zatok);
- zaczerwienienie gardła;
- guzy w piersiach;
- nudności;
- grypa;
- małe stężenie cukru we krwi (hipoglikemia);
- zaburzenia oddychania (duszność lub trudności w oddychaniu);
- wiatry (wzdęcia);
- wypryski (trądzik);
- swędzenie skóry;
- zwiększona aktywność fosfokinazy kreatynowej (objaw rozpadu mięśni) obserwowana w
  badaniach krwi.

Niezbyt częste działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 100)

- niedrożność przewodu słuchowego;
- zapalenie piersi;
- powiększenie piersi u mężczyzn;
- zmiany lub ból w obrębie brodawki sutkowej;
- świszczący oddech;
- podwyższone ciśnienie krwi.

Częstość nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

- uszkodzenie wątroby;
- zwiększone stężenia bilirubiny (badanie krwi w celu oceny czynności wątroby).

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Działania niepożądane obserwowane u dzieci i młodzieży są podobne do tych, jakie obserwuje się
u osób dorosłych. U małych dzieci częściej jednak obserwuje się zwiększoną aktywność enzymów
wątrobowych we krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli u dziecka wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania
niepożądane można zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w
załączniku V. Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji
na temat bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Kalydeco

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku, torebce na saszetki
i saszetce po: Termin ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.

Po wymieszaniu wykazano trwałość mieszaniny przez jedną godzinę.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kalydeco

Substancją czynną leku jest iwakaftor.

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 13,4 mg iwakaftoru.

Kalydeco 25 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 25 mg iwakaftoru.

Kalydeco 50 mg granulat w saszetce:

Każda saszetka zawiera 50 mg iwakaftoru.

Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 59,5 mg iwakaftoru.

Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:
Każda saszetka zawiera 75 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to: krzemionka koloidalna bezwodna, kroskarmeloza sodowa, octano-bursztynian
hypromelozy, laktoza jednowodna, magnezu stearynian, mannitol, sukraloza oraz sodu laurylosiarczan
(E487).

Patrz koniec punktu 2 – Lek Kalydeco zawiera laktozę i sód.

Jak wygląda lek Kalydeco i co zawiera opakowanie

Lek Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.
Lek Kalydeco 25 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.
Lek Kalydeco 50 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.
Lek Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.
Lek Kalydeco 75 mg granulat w saszetce to biały lub prawie biały granulat.

Granulat znajduje się w saszetce.

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 25 mg granulat w saszetce, Kalydeco 50 mg granulat
w saszetce i Kalydeco 75 mg granulat w saszetce:

Wielkość opakowania 56 saszetek (4 pojedyncze torebki z 14 saszetkami w każdej z torebek)

Kalydeco 13,4 mg granulat w saszetce, Kalydeco 59,5 mg granulat w saszetce i Kalydeco 75 mg
granulat w saszetce:

Wielkość opakowania 28 saszetek (4 pojedyncze torebki z 7 saszetkami w każdej z torebek)

Podmiot odpowiedzialny

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent,
Dublin 9, D09 T665,
Irlandia
Tel.: +353 (0)1 761 7299

Wytwórca

Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia

Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
Northern Ireland
BT63 5UA
Wielka Brytania

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do

miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France,

Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország,
Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom (Northern Ireland)

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη
Εταιρία
Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals
(Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji
Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
https://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.