Kalydeco

1. Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu się go stosuje

Lek Kalydeco zawiera substancję czynną iwakaftor. Iwakaftor działa na poziomie błonowego regulatora
przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) — białka, które tworzy
kanał na powierzchni komórki, umożliwiający przemieszczanie cząstek, takich jak jony chlorkowe, do wnętrza i
na zewnątrz komórki. U pacjentów z mukowiscydozą (ang.: Cystic Fibrosis, CF), mutacja genu CFTR (patrz
poniżej) powoduje zmniejszenie przemieszczania chlorków. Iwakaftor wpływa na określone nieprawidłowe
białka CFTR, zwiększając częstość otwierania kanału, co zwiększa przemieszczanie chlorków do wnętrza i na
zewnątrz komórki.

Lek Kalydeco w postaci tabletek jest wskazany:
• w monoterapii u pacjentów z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych oraz o masie ciała 25 kg
  lub większej, z mutacją R117H genu CFTR lub jedną z następujących mutacji bramkowania genu
  CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.

• w skojarzeniu z tabletkami zawierającymi tezakaftor i iwakaftor u pacjentów
  z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starszych, u których występują dwie mutacje F508del w genie
  CFTR (czyli będących homozygotami pod względem mutacji F508del) lub u których występuje jedna
  mutacja F508del i druga określona mutacja, która powoduje zmniejszenie ilości i (lub) osłabienie
  funkcji białka CFTR (czyli będących heterozygotami pod względem mutacji F508del z mutacją
  warunkującą funkcję resztkową - RF). Jeśli pacjentowi przepisano lek Kalydeco do przyjmowania
  razem z produktem zawierającym tezakaftor i iwakaftor, powinien się zapoznać z ulotką dołączoną do
  opakowania tego ostatniego produktu . Zawiera ona ważne informacje na temat tego, jak należy
  przyjmować oba leki.

• w skojarzeniu z tabletkami zawierającymi iwakaftor, tezakaftor i eleksakaftor u pacjentów
  z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del
  lub którzy są heterozygotami dla F508del w genie CFTR z mutacją warunkującą minimalną funkcję
  CFTR (MF). Mutacja warunkująca minimalną funkcję CFTR jest
  zdefiniowana jako taka, która powoduje, że albo białko CFTR nie jest wytwarzane, albo
  wytwarza się białko CFTR, które nie działa, i jest mało prawdopodobne, aby wykazywało
  odpowiedź na iwakaftor stosowany w monoterapii oraz na tezakaftor z iwakaftorem. Jeśli
  pacjentowi przepisano lek Kalydeco do stosowania z iwakaftorem, tezakaftorem i
  eleksakaftorem, należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania tego ostatniego
  produktu. Zawiera ona ważne informacje na temat tego, jak należy przyjmować oba leki.

2. Informacje ważne przed przyjęciem leku Kalydeco

Kiedy nie przyjmować leku Kalydeco:

• jeśli pacjent ma uczulenie na iwakaftor lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku
  (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

• Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u pacjenta występują lub występowały w przeszłości
  problemy z wątrobą. Może być konieczna zmiana dawki przez lekarza.
• U niektórych osób otrzymujących lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu z tezakaftorem
  i iwakaftorem albo z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem) obserwowano zwiększoną
  aktywność enzymów wątrobowych we krwi. Należy natychmiast poinformować lekarza, jeżeli u
  pacjenta wystąpił którykolwiek z podanych objawów, mogących świadczyć o zaburzeniach
  czynności wątroby:
 - ból lub uczucie dyskomfortu w górnej części brzucha po prawej stronie,
 - zażółcenie skóry lub białej części oczu,
 - utrata apetytu,
 - nudności lub wymioty,
 - ciemne zabarwienie moczu.
  Lekarz będzie zlecał badania krwi przed rozpoczęciem leczenia oraz w trakcie leczenia, aby
  sprawdzić, jaki jest stan wątroby, szczególnie w  pierwszym roku leczenia oraz u pacjentów,
  u których badania krwi wykazały w przeszłości dużą aktywność enzymów wątrobowych.
• Należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli u pacjenta występują lub występowały w przeszłości
  problemy z nerkami.
• Nie zaleca się stosowania leku Kalydeco (samego lub w skojarzeniu z z tezakaftorem
  i iwakaftorem albo z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem) u pacjentów będących
  biorcami przeszczepu.
• Należy poradzić się lekarza, jeśli stosuje się antykoncepcję hormonalną - np. w przypadku kobiet
  stosujących pigułkę antykoncepcyjną. Może to oznaczać większe prawdopodobieństwo
  wystąpienia wysypki podczas przyjmowania leku Kalydeco w skojarzeniu z iwakaftorem,
  tezakaftorem i eleksakaftorem.
• U niektórych dzieci i młodzieży przyjmujących lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu
  z tezakaftorem i iwakaftorem albo z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem) obserwowano
  przypadki nieprawidłowości dotyczących soczewki oka (zaćma) bez wpływu na widzenie.
  Lekarz może wykonać badania oczu przed rozpoczęciem i w trakcie leczenia.
• Lek Kalydeco (sam lub w skojarzeniu z tezakaftorem i iwakaftorem albo z iwakaftorem,
  tezakaftorem i eleksakaftorem) należy stosować wyłącznie u pacjentów, u których stwierdzono
  jedną z mutacji genu CTFR wymienionych w punkcie 1 (Co to jest lek Kalydeco i w jakim celu
  się go stosuje).

Dzieci i młodzież

Nie podawać tego leku dzieciom w wieku poniżej 4 miesięcy, ponieważ nie wiadomo, czy iwakaftor
jest bezpieczny i skuteczny u tych dzieci.

Nie podawać tego leku w skojarzeniu z tezakaftorem i iwakaftorem dzieciom w wieku poniżej 6 lat
ani w skojarzeniu z iwakaftorem, tezakaftorem i eleksakaftorem dzieciom w wieku poniżej 12 lat,
ponieważ nie wiadomo, czy leki te są bezpieczne i skuteczne u takich pacjentów.

Lek Kalydeco a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować. Niektóre leki mogą wpływać na
działanie leku Kalydeco lub zwiększać prawdopodobieństwo wystąpienia działań niepożądanych.
W szczególności należy powiedzieć lekarzowi, jeżeli pacjent przyjmuje którykolwiek z wymienionych
poniżej leków. Lekarz może zdecydować o zmianie dawki lub o przeprowadzeniu dodatkowych badań
kontrolnych.

• leki przeciwgrzybicze (stosowane w leczeniu zakażeń grzybiczych). Należą do nich: flukonazol,
  itrakonazol, ketokonazol, pozakonazol i worykonazol.
• antybiotyki (stosowane w leczeniu zakażeń bakteryjnych). Należą do nich: klarytromycyna,
  erytromycyna, ryfabutyna, ryfampicyna i telitromycyna.
• leki przeciwpadaczkowe (stosowane w leczeniu napadów padaczkowych). Należą do nich:
  karbamazepina, fenobarbital i fenytoina.
• leki roślinne. Należy do nich: ziele dziurawca zwyczajnego (Hypericum perforatum).
• leki immunosupresyjne (stosowane po przeszczepieniu narządu). Należą do nich: cyklosporyna,
  ewerolimus, syrolimus i takrolimus.
• glikozydy nasercowe (sosowane w leczeniu niektórych chorób serca). Należy do nich:
   digoksyna.
• leki przeciwzakrzepowe (stosowane w zapobieganiu tworzenia się zakrzepów krwi). Należy do
   nich: warfaryna.
• leki na cukrzycę. Należą do nich: glimepiryd i glipizyd.
• Leki obniżające ciśnienie krwi. Należy do nich: werapamil.

Stosowanie leku Kalydeco z jedzeniem i piciem

Należy unikać pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty w trakcie stosowania leku Kalydeco,
ponieważ mogą one zwiększać działania niepożądane leku Kalydeco przez zwiększenie ilości
iwakaftoru w organizmie.

Ciąża i karmienie piersią

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć
dziecko, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Jeżeli jest to możliwe, lepiej
unikać stosowania leku Kalydeco w okresie ciąży, a lekarz pomoże zdecydować, co jest najlepsze dla
pacjentki i jej dziecka.

Nie wiadomo, czy iwakaftor przenika do mleka ludzkiego. Jeżeli pacjentka planuje karmić piersią,
przed zażyciem leku Kalydeco powinna poradzić się lekarza. Lekarz zdecyduje, czy zalecić
przerwanie karmienia piersią czy przerwanie leczenia iwakaftorem. Lekarz rozważy korzyści z
karmienia piersią dla dziecka oraz korzyści z leczenia dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Lek Kalydeco może spowodować wystąpienie zawrotów głowy. Jeśli pacjent ma zawroty głowy, nie
powinien prowadzić pojazdów, jeździć na rowerze ani obsługiwać maszyn.

Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco

Lek Kalydeco zawiera laktozę. Jeżeli stwierdzono wcześniej u pacjenta nietolerancję niektórych

cukrów, pacjent powinien skontaktować się z lekarzem przed przyjęciem leku.

Lek Kalydeco zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) na dawkę, to znaczy lek uznaje się za

„wolny od sodu”.

3. Jak przyjmować lek Kalydeco

Ten lek należy zawsze przyjmować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy
zwrócić się do lekarza.

Lekarz określi, który lek i jaka dawka są dla pacjenta odpowiednie.

W Tabeli 1 przedstawiono zalecenia dotyczące dawkowania leku Kalydeco.

Tabela 1: Zalecania dotyczące dawkowania

                                                         Dawka poranna                                   Dawka wieczorna

Lek Kalydeco w monoterapii

6 lat i powyżej, ≥25 kg               Jedna tabletka leku Kalydeco 150 mg         Jedna tabletka leku 
                                                                                                             Kalydeco 150 mg 

Lek Kalydeco w schemacie

leczenia skojarzonego z
tezakaftorem i iwakaftorem    
6 lat do poniżej 12 lat, <30 kg     Jedna tabletka zawierająca 50 mg             Jedna tabletka leku 
                                                tezakaftoru i 75 mg iwakaftoru                  Kalydeco 75 mg
 

6 lat do poniżej 12 lat, ≥30 kg     Jedna tabletka zawierająca 100 mg          Jedna tabletka leku

                                                tezakaftoru i 150 mg iwakaftoru              Kalydeco 150 mg
 

12 lat i powyżej                         Jedna tabletka zawierająca 100 mg           Jedna tabletka leku

                                                 tezakaftoru i 150 mg iwakaftoru              Kalydeco 150 mg

Lek Kalydeco w schemacie

leczenia skojarzonego z

iwakaftorem, tezakaftorem

i eleksakaftorem

12 lat i powyżej                         Dwie tabletki zawierające 75 mg                Jedna tabletka leku

                                               iwakaftoru, 50 mg tezakaftoru i 100 mg     Kalydeco 150 mg
                                              eleksakaftoru

Należy przyjmować dawkę poranną i wieczorną w odstępie około 12 godzin, z posiłkiem
zawierającym tłuszcze.

Należy kontynuować stosowanie wszystkich leków, które pacjent przyjmuje, chyba że lekarz
zadecyduje o zaprzestaniu stosowania któregokolwiek z nich.

Jeżeli u pacjenta występują zaburzenia czynności wątroby (umiarkowane lub ciężkie), lekarz może
zmniejszyć dawkę tabletek, ponieważ wątroba takiego pacjenta nie usuwa leku tak szybko jak u osób
z prawidłową czynnością wątroby.

Stosowanie u dzieci

Ten lek przeznaczony jest do podawania doustnego.
Tabletkę należy połknąć w całości. Nie przełamywać, nie żuć ani nie rozpuszczać tabletek. Tabletki
Kalydeco należy przyjmować z posiłkiem zawierającym tłuszcze.

Posiłki lub przekąski zawierające tłuszcze to między innymi te, które są przygotowane na maśle lub
oleju, lub zawierają jajka. Inne pokarmy zawierające tłuszcze:
• ser, pełne mleko, produkty z pełnego mleka, jogurt, czekolada;
• mięsa, tłuste ryby;
• awokado, hummus, produkty na bazie soi (tofu);
• orzechy, batony odżywcze lub napoje zawierające tłuszcze.

Przyjęcie większej niż zalecana dawki leku Kalydeco

U pacjenta mogą wystąpić działania niepożądane, w tym te wymienione poniżej w punkcie 4. Jeżeli
wystąpią, należy poradzić się lekarza lub farmaceuty. Jeżeli jest to możliwe, należy mieć przy sobie lek
i tę ulotkę.

Pominięcie przyjęcia leku Kalydeco

Należy zażyć pominiętą dawkę, jeżeli od czasu jej pominięcia upłynęło mniej niż 6 godzin.
W przeciwnym razie należy poczekać do czasu przyjęcia kolejnej dawki, zgodnie z planem.
Nie należy stosować dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki.

Przerwanie przyjmowania leku Kalydeco

Lek Kalydeco należy przyjmować tak długo, jak jest to zalecane przez lekarza. Nie należy przerywać
przyjmowania bez zalecenia lekarza. W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze
stosowaniem tego leku należy zwrócić się do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Ciężkie działania niepożądane

Ból żołądka (brzucha) oraz zwiększona aktywność enzymów wątrobowych we krwi.

Możliwe objawy zaburzeń czynności wątroby

U pacjentów z mukowiscydozą często występuje zwiększona aktywność enzymów wątrobowych we
krwi. Objawami zaburzeń czynności wątroby mogą być:
• ból lub dyskomfort w górnej prawej części żołądka (brzucha)
• zażółcenie skóry lub białek oczu
• utrata apetytu
• nudności lub wymioty
• ciemne zabarwienie moczu

Należy natychmiast powiadomić lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z tych objawów.

Bardzo częste działania niepożądane (mogą wystąpić częściej niż u 1 osoby na 10)

• zakażenie górnych dróg oddechowych (przeziębienie), w tym ból gardła i zatkany nos;
• ból głowy;
• zawroty głowy;
• biegunka;
• ból brzucha lub żołądka;
• zmiana rodzaju bakterii obecnych w śluzie u pacjenta;
• zwiększona aktywność enzymów wątrobowych (objaw obciążenia wątroby);
• wysypka.

Częste działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 10)

• katar;
• ból ucha, uczucie dyskomfortu w uchu;
• dzwonienie w uszach;
• zaczerwienienie wewnątrz ucha;
• zaburzenia ucha wewnętrznego (zawroty głowy lub uczucie wirowania);
• problemy z zatokami (niedrożność zatok);
• zaczerwienienie gardła;
• guzy w piersiach;
• nudności;
• grypa;
• małe stężenie cukru we krwi (hipoglikemia);
• zaburzenia oddychania (duszność lub trudności w oddychaniu);
• wiatry (wzdęcia);
• wypryski (trądzik);
• swędzenie skóry;
• zwiększona aktywność fosfokinazy kreatynowej (objaw rozpadu mięśni) obserwowana w
  badaniach krwi.

Niezbyt częste działania niepożądane (mogą wystąpić nie częściej niż u 1 osoby na 100)

• niedrożność przewodu słuchowego;
• zapalenie piersi;
• powiększenie piersi u mężczyzn;
• zmiany lub ból w obrębie brodawki sutkowej;
• świszczący oddech;
• podwyższone ciśnienie krwi.

Dodatkowe działania niepożądane u dzieci i młodzieży

Działania niepożądane obserwowane u dzieci i młodzieży są podobne do tych, jakie obserwuje się u
osób dorosłych. U małych dzieci częściej jednak obserwuje się zwiększoną aktywność enzymów
wątrobowych we krwi.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V.
Dzięki zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Kalydeco

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.
Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku po: Termin
ważności (EXP). Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.
Brak specjalnych zaleceń dotyczących przechowywania leku.
Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Kalydeco

Substancją czynną leku jest iwakaftor.

Kalydeco 75 mg tabletki powlekane
Każda tabletka powlekana o mocy 75 mg zawiera 75 mg iwakaftoru.

Kalydeco 150 mg tabletki powlekane
Każda tabletka powlekana o mocy 150 mg zawiera 150 mg iwakaftoru.

Pozostałe składniki to:
• Rdzeń tabletki: celuloza mikrokrystaliczna, laktoza jednowodna, octano-bursztynian
  hypromelozy, kroskarmeloza sodowa, sodu laurylosiarczan (E487), krzemionka koloidalna
  bezwodna i magnezu stearynian.
• Otoczka tabletki: alkohol poliwinylowy, tytanu dwutlenek (E171), makrogol (PEG 3350),
  talk, lak aluminiowy z indygotyną (E132) i wosk Carnauba.
• Tusz do nadruku na tabletce: szelak, żelaza tlenek czarny (E172), glikol propylenowy
  (E1520) i amonowy wodorotlenek, stężony.
Patrz koniec punktu 2 – Ważne informacje na temat składników leku Kalydeco.

Jak wygląda lek Kalydeco i co zawiera opakowanie

Tabletki powlekane leku Kalydeco 75 mg są jasnoniebieskie, w kształcie kapsułki, o rozmiarze

12,7 mm × 6,8 mm, z czarnym nadrukiem „V 150” na jednej stronie i gładkie na drugiej stronie.

Dostępne są następujące wielkości opakowań:
• Blistry w kartonikach zawierające 28 tabletek powlekanych

Tabletki powlekane leku Kalydeco 150 mg są jasnoniebieskie, w kształcie kapsułki, o rozmiarze
16,5 mm × 8,4 mm, z czarnym nadrukiem „V 150” na jednej stronie i gładkie na drugiej stronie.

Dostępne są następujące wielkości opakowań:
• Blistry w kartonikach zawierające 28 tabletek powlekanych
• Blistry zawierające 56 tabletek powlekanych
• Butelka zawierająca 56 tabletek powlekanych

Podmiot odpowiedzialny

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84
Irlandia
Tel.: +353 (0)1 761 7299

Wytwórca

Almac Pharma Services (Ireland) Limited
Finnabair Industrial Estate
Dundalk
Co. Louth
A91 P9KD
Irlandia

Almac Pharma Services Limited
Seagoe Industrial Estate
Craigavon
County Armagh
BT63 5UA
Wielka Brytania

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić

się do miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien, България, Česká

republika, Danmark, Deutschland, Eesti,

France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος,

Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg,

Magyarország, Malta, Nederland, Norge,

Österreich, Polska, Portugal, România,

Slovenija, Slovenská republika,

Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:
+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L.
Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία
Λ. Κηφισίας 62
GR-151 25 Αθήνα
Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals
(Italy) S.r.l.
Tel: +39 0697794000

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu. Znajdują się tam również linki do stron internetowych o rzadkich
chorobach i sposobach leczenia.