Myozyme

1. Co to jest lek Myozyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Myozyme stosuje się w leczeniu dorosłych, dzieci i młodzieży w każdym wieku, u których potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego.

U osób z chorobą Pompego występuje niedobór enzymu zwanego alfa-glukozydazą. Enzym ten ułatwia kontrolę ilości glikogenu (jednego z węglowodanów) w organizmie. Glikogen jest źródłem energii, jednak u pacjentów z chorobą Pompego glikogen występuje w nadmiernej ilości.

Lek Myozyme zawiera sztucznie otrzymywany enzym zwany alglukozydazą alfa, który umożliwia uzupełnienie niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą Pompego.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Myozyme

Kiedy nie stosować leku Myozyme:

-Jeśli u pacjenta wystąpiły zagrażające życiu reakcje alergiczne (nadwrażliwości) na alglukozydazę alfa lub którykolwiek z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6), a ponowne podanie leku nie powiodło się.

Do zagrażających życiu objawów reakcji alergicznych należą między innymi niskie ciśnienie tętnicze, bardzo szybki oddech, trudności w oddychaniu, wymioty, opuchlizna twarzy, pokrzywka lub wysypka.

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas leczenia lekiem Myozyme lub przez kilka godzin od zakończenia jego podawania może wystąpić reakcja związana z infuzją.

Reakcję tę charakteryzują różne objawy, takie jak niskie ciśnienie tętnicze, dyskomfort w klatce piersiowej, uczucie ucisku w gardle, obrzęk twarzy, warg lub języka (obrzęk naczynioworuchowy), pokrzywka, zawroty głowy, wysypka, świąd skóry, nudności, wymioty, kaszel i skurcz oskrzeli (wykaz wszystkich reakcji związanych z infuzją, patrz punkt 4).

Reakcja związana z infuzją niekiedy może być bardzo ciężka. Jeśli u pacjenta wystąpi tego rodzaju reakcja, należy o niej bezzwłocznie powiadomić lekarza. Aby zapobiec reakcji alergicznej, konieczna może być premedykacja, np podanie. leków przeciwhistaminowych i (lub) kortykosteroidów bądź leków obniżających gorączkę (przeciwgorączkowych). Podczas badań, lekarze stosowali leki hamujące działanie układu odpornościowego w celu zmniejszenia produkcji przeciwciał. Ze względu na chorobę Pompego istnieje ryzyko wystąpienia ciężkiego zakażenia dróg oddechowych lub płuc. Stosowanie tych leków immunosupresyjnych może dodatkowo zwiększyć to ryzyko.

W przypadku wystąpienia na skórze ciężkich zmian wrzodziejących, należy powiadomić o tym lekarza.
W przypadku wystąpienia obrzęku kończyn dolnych lub obrzęku uogólnionego, należy powiadomić o tym lekarza.
Lekarz powinien rozważyć przerwanie stosowania leku Myozyme i rozpocząć odpowiednie leczenie.
Lekarz powinien rozważyć zagrożenia i korzyści wynikające z ponownego zastosowania leku Myozyme.

Lek Myozyme a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych przez pacjenta obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Brak jest doświadczenia w stosowaniu leku Myozyme u kobiet w ciąży.

Nie należy podawać leku Myozyme w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne.
Podczas stosowania leku Myozyme zaleca się przerwanie karmienia piersią.

Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią, przypuszcza że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna poradzić się lekarza lub farmaceuty przed zastosowaniem tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Po infuzji leku Myozyme należy zachować ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn, gdyż możliwe jest odczuwanie zawrotów głowy.

Lek Myozyme zawiera sód

Ten lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w fiolce, jest więc zasadniczo wolny od sodu.

3. Jak stosować lek Myozyme

Lek Myozyme będzie podawany pod nadzorem lekarza posiadającego doświadczenie w leczeniu choroby Pompego.
Podawana dawka zależy od masy ciała.
Zalecana dawka leku Myozyme wynosi 20 mg/kg masy ciała.
Dawka ta będzie podawana raz na 2 tygodnie.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Zalecana dawka leku Myozyme u dzieci i młodzieży jest taka sama jak u dorosłych.

Instrukcja właściwego użycia

Lek Myozyme podaje się w kroplówce (infuzji dożylnej). Lek jest dostarczany w postaci proszku, który przed podaniem miesza się z wodą do wstrzykiwań.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Myozyme

Nie odnotowano przypadku przedawkowania leku Myozyme.

Pominięcie zastosowania leku Myozyme

W przypadku pominięcia infuzji należy skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku, należy zwrócićsię do lekarza, farmaceuty lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane najczęściej obserwowano podczas leczenia lub krótko po jego zakończeniu („reakcje związane z infuzją”). Niektóre działania niepożądane związane z infuzją miały znaczne nasilenie lub zagrażały życiu. U niektórych pacjentów opisywano reakcje zagrażające życiu, w tym bardzo ciężkie, uogólnione reakcje alergiczne i wstrząs anafilaktyczny. Do objawów takich reakcji należą niskie ciśnienie tętnicze, bardzo szybki rytm serca, trudności w oddychaniu, wymioty, opuchlizna twarzy, warg lub języka, pokrzywka lub wysypka.

U niektórych pacjentów wystąpiły działania niepożądane związane z wlewem leku, pod postacią objawów grypopodobnych, które trwały przez kilka dni od zakończenia wlewu.

Jeśli u pacjenta wystąpi którykolwiek z niżej wymienionych objawów, należy bezzwłocznie powiadomić lekarza.

Aby zapobiec reakcji alergicznej, konieczna może być premedykacja, np. podanie leków przeciwhistaminowych i (lub) kortykosteroidów bądź leków obniżających gorączkę(przeciwgorączkowych).

Bardzo często: mogą wystąpić częściej niż u 1 na 10 osób

• Pokrzywka
• Wysypka
• Przyspieszenie rytmu serca
• Nagłe zaczerwienienie twarzy („uderzenia gorąca”)
• Gorączka lub podwyższona temperatura ciała
• Kaszel
• Zwiększenie częstości oddychania
• Wymioty
• Małe stężenie tlenu we krwi

Często: mogą wystąpić nie częściej niż u 1 na 10 osób

• Bladość
• Zwiększone lub nieprawidłowo wysokie ciśnienie tętnicze
• Sinawe zabarwienie skóry
• Dreszcze
• Pobudzenie
• Drżenia
• Ból głowy
• Mrowienie
• Ból lub miejscowy odczyn wokół miejsca podawania infuzji
• Zawroty głowy
• Drażliwość
• Świąd skóry
• Odruchy wymiotne
• Obrzęk twarzy, obrzęk gardła lub silny obrzęk obejmujący twarz, gardło i język w następstwie ciężkiej reakcji alergicznej
• Obrzęk kończyn górnych i dolnych
• Nudności
• Dyskomfort w klatce piersiowej
• Ucisk w gardle
• Biegunka
• Zmęczenie
• Ból mięśni
• Skurcze mięśni
• Ciężkie wrzodziejące zmiany skórne
• Zaczerwienienie skóry

Częstość nieznana: częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych

• Obrzęk wokół oczu
• Nieprawidłowe szmery oddechowe, w tym świst
• Trudności w oddychaniu (w tym duszność)
• Zimne kończyny (np. dłonie, stopy)
• Niskie ciśnienie tętnicze
• Zwężenie naczyń krwionośnych zmniejszające przepływ krwi
• Nagły skurcz oskrzeli ograniczający przepływ gazów oddechowych (skurcz oskrzeli)
• Uczucie gorąca
• Zwiększona potliwość
• Łzawienie
• Marmurkowatość skóry
• Niepokój
• Świszczący oddech
• Spowolnienie rytmu serca
• Zatrzymanie akcji serca
• Ból w klatce piersiowej (nie serca)
• Zapalenie błon okrywających gałkę oczną i powiekę
• Ból brzucha
• Ból stawów
• Chwilowe wstrzymanie lub nagłe zatrzymanie oddychania
• Utrata białka z moczem
• Zespół nerczycowy: obrzęk kończyn dolnych, uogólniony obrzęk i utrata białka z moczem

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi, farmaceucie lub pielęgniarce.

5. Jak przechowywać lek Myozyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po napisie „EXP”. Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).

Po rozcieńczeniu zaleca się bezpośrednie wykorzystanie, jednakże stabilność chemiczna i biologiczna została wykazana dla okresu 24-godzinnego w temperaturze od 2⁰C do 8⁰C podczas przechowywania produktu leczniczego w miejscu chronionym przed światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Myozyme

-Substancją czynną leku jest alglukozydaza alfa.
Jedna fiolka zawiera 50 mg alglukozydazy alfa.
Po rozpuszczeniu roztwór zawiera 5 mg alglukozydazy alfa na ml, natomiast po rozcieńczeniu stężenie wynosi od 0,5 mg do 4 mg/ml.

-Pozostałe składniki to:

-mannitol (E421)
-sodu diwodorofosforan jednowodny (E339)
-disodu fosforan siedmiowodny (E339)
-polisorbat 80 (E433).

Jak wygląda lek Myozyme i co zawiera opakowanie

Lek Myozyme to proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji znajdujący się w fiolce (50 mg w fiolce).
Każde opakowanie zawiera 1, 10 lub 25 fiolek.
Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Proszek jest biały lub prawie biały.
Po przygotowaniu roztwór jest przezroczysty, bezbarwny lub bladożółty i może zawierać cząstki stałe.
Przygotowany roztwór należy następnie dalej rozcieńczyć.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny

Genzyme Europe B.V.,
Gooimeer 10,

1411 DD,

Naarden,
Holandia

Wytwórca

Genzyme Ltd.,
37 Hollands Road,
Haverhill,
Suffolk CB9 8PU,
Wielka Brytania

Genzyme Ireland Ltd.,
IDA Industrial Park,
Old Kilmeaden Road,
Waterford,
Irlandia