Givlaari

1. Co to jest lek Givlaari i w jakim celu się go stosuje

Co to jest lek Givlaari

Lek Givlaari zawiera substancję czynną o nazwie giwosyran.

W jakim celu stosuje się lek Givlaari

Leku Givlaari używa się w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP, ang. acute hepatic porphyria)
u dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat.

Czym jest ostra porfiria wątrobowa

Ostra porfiria wątrobowa to rzadka choroba o podłożu genetycznym. Powoduje ją defekt w jednym
z białek, które w wątrobie uczestniczą w syntezie cząsteczki o nazwie hem. Ponieważ problem
dotyczy jednego z białek potrzebnych do wytworzenia hemu, w nadmiarze gromadzą się niektóre
substancje wykorzystywane do wytwarzania hemu, a mianowicie kwas aminolewulinowy (ALA, ang.
aminolevulinic acid) oraz porfobilinogen (PBG, ang. porphobilinogen). Nadmiar ALA oraz PBG
w organizmie może uszkadzać nerwy i powodować silne napady bólu, nudności (mdłości), osłabienie
mięśniowe oraz powodować zmiany w funkcjonowaniu psychicznym. U niektórych osób chorujących
na ostrą porfirię wątrobową mogą występować takie objawy, jak ból i nudności (mdłości) w okresie
pomiędzy napadami. Do odległych powikłań obserwowanych u osób z ostrą porfirią wątrobową należą
nadciśnienie tętnicze, przewlekła choroba nerek oraz niewydolność wątroby.

Jak działa lek Givlaari

Działanie leku polega na zmniejszaniu aktywności enzymu zwanego ALAS1, który odpowiedzialny
jest za to, ile kwasu aminolewulinowego i ile porfobilinogenu jest produkowane przez wątrobę.

Mniejsza aktywność enzymu ALAS1 powoduje, że wątroba wytwarza mniej ALA i PBG. Może to
pomóc ograniczyć skutki choroby.

2. Informacje ważne przed podaniem leku Givlaari

Kiedy nie wolno podawać leku Givlaari:

- jeśli pacjent kiedykolwiek przebył ciężkie uczulenie na giwosyran lub którykolwiek
  z pozostałych składników tego leku (wymienionych w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem przyjmowania leku należy omówić to z lekarzem lub pielęgniarką.

Ciężka reakcja alergiczna

- W przypadku wystąpienia jakichkolwiek objawów ciężkiej reakcji alergicznej należy
  niezwłocznie powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Objawy te są wymienione
  w podpunkcie „Ciężkie działania niepożądane”, w punkcie 4.
- W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji alergicznej lekarz lub pielęgniarka niezwłocznie
  przerwą stosowanie leku. Może wówczas być konieczne przyjmowanie innych leków w celu
  kontrolowania objawów choroby.

Zaburzenia dotyczące wątroby

Przyjmowanie tego leku może wpływać na wątrobę. Czynność wątroby pacjenta będzie sprawdzana na
podstawie badań krwi przed rozpoczęciem leczenia za pomocą leku Givlaari, oraz okresowo podczas
leczenia. Jeżeli wyniki badań będą nieprawidłowe, lekarz lub pielęgniarka podejmą decyzję
o wstrzymaniu leczenia lub definitywnym zakończeniu leczenia. U niektórych pacjentów leczonych za
pomocą tego leku obserwowano nieprawidłowe wyniki badań, głównie w okresie od 3 do 5 miesięcy
od rozpoczęcia leczenia.

Zaburzenia dotyczące nerek

Przyjmowanie tego leku może wpływać na nerki, zwłaszcza jeśli u pacjenta wcześniej stwierdzono
problemy dotyczące nerek. Lekarz będzie sprawdzał czynność nerek w trakcie stosowania tego leku,
szczególnie w przypadku pacjentów, u których stwierdzono problemy dotyczące nerek w wywiadzie.

Badania stężenia homocysteiny

Podczas przyjmowania tego leku w badaniach krwi może być widoczny wzrost stężenia
homocysteiny, rodzaju aminokwasu, w porównaniu ze stężeniem przed rozpoczęciem leczenia. Lekarz
sprawdzi stężenie homocysteiny we krwi pacjenta przed leczeniem i w trakcie leczenia. W przypadku
podwyższonego stężenia homocysteiny lekarz może zastosować terapię obniżającą stężenie
homocysteiny.

Dzieci

Leku nie powinny przyjmować dzieci w wieku poniżej 12 lat, ponieważ nie badano stosowania leku
w tej grupie wiekowej.

Lek Givlaari a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach stosowanych przez pacjenta
obecnie lub ostatnio, a także o lekach, które pacjent planuje stosować.

Lek ten podawany podczas stosowania leków może wydłużać lub nasilać ich działanie albo wpływać
na działania niepożądane tych leków.

Ciąża

Jeśli pacjentka jest w ciąży, przypuszcza, że może być w ciąży lub gdy planuje mieć dziecko, powinna
poradzić się lekarza lub pielęgniarki przed zastosowaniem tego leku.

Karmienie piersią

Badania na zwierzętach wskazują, że lek może przenikać do mleka matki. Jeśli pacjentka karmi
piersią, powinna poradzić się lekarza przed zastosowaniem tego leku. Lekarz następnie pomoże podjąć
decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie leku Givlaari, biorąc pod uwagę
korzyści z karmienia piersią dla dziecka pacjentki i korzyści z leczenia dla pacjentki.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Jest mało prawdopodobne, aby lek miał wpływ na zdolność do prowadzenia pojazdów i obsługiwania
maszyn.

Lek Givlaari zawiera sód

Lek zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg) w ml, to znaczy lek uznaje się za wolny od sodu.

3. Jak podawać lek Givlaari

W jakiej dawce podawać lek Givlaari

Lekarz ustali dawkę leku podawaną pacjentowi. Będzie ona zależeć od masy ciała pacjenta.
- Zalecana dawka to 2,5 miligrama na kilogram masy ciała.
- Lek będzie podawany raz w miesiącu (co 4 tygodnie).
- Jeśli badania krwi wykażą u pacjenta problemy dotyczące wątroby, lekarz może przerwać
  leczenie lekiem Givlaari lub definitywnie zakończyć leczenie. Lekarz może rozważyć
  wznowienie leczenia mniejszą dawką.

Jak podawać lek Givlaari

Lek będzie podawany pacjentowi raz w miesiącu przez lekarza lub pielęgniarkę. Lek jest podawany
w postaci wstrzyknięć podskórnych w okolicy brzucha lub, w niektórych przypadkach, ramienia lub
uda. Miejsce wstrzyknięcia będzie w sposób rotacyjny zmieniane. Jeżeli dawka jest większa niż 1 ml,
potrzebna będzie więcej niż jedna fiolka oraz konieczne może być wykonanie więcej niż jednego
wstrzyknięcia podskórnego.

Podanie większej niż zalecana dawki leku Givlaari

W mało prawdopodobnym przypadku podania przez lekarza lub pielęgniarkę zbyt dużej dawki
(przedawkowania) przeprowadzą oni badanie pod kątem wystąpienia działań niepożądanych.

Pominięcie podania leku Givlaari

W przypadku pominięcia wizyty, na której miał zostać podany lek, należy niezwłocznie powiedzieć
o tym lekarzowi lub pielęgniarce.
W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się
do lekarza lub pielęgniarki.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Ciężkie działania niepożądane

Ciężkie reakcje alergiczne (niezbyt częste: mogą wystąpić u 1 na 100 osób)

Jeśli wystąpią którekolwiek z poniższych objawów ciężkiej reakcji alergicznej (reakcji
anafilaktycznej), należy niezwłocznie powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce- konieczne
będzie zaprzestanie podawania leku oraz może zaistnieć potrzeba przyjęcia innych leków w celu
zwalczenia reakcji:
- obrzęk - głównie warg, języka lub gardła - który utrudnia przełykanie lub oddychanie;
- problemy z oddychaniem lub świszczący oddech;
- zawroty głowy lub omdlenia;
- wysypka, pokrzywka;
- swędzenie.

Inne działania niepożądane

Należy powiedzieć lekarzowi lub pielęgniarce o wystąpieniu któregokolwiek z następujących działań
niepożądanych:

Bardzo częste: mogą wystąpić u więcej niż 1 na 10 osób

- Nudności (mdłości)
- Zaczerwienienie, ból, swędzenie lub obrzęk w miejscu wstrzyknięcia (reakcja w miejscu
  wstrzyknięcia)
- Wysypki na skórze, w tym zaczerwienienie, swędzenie i suchość skóry, egzema lub pokrzywka
- Uczucie zmęczenia
- Wyniki badań krwi wskazujące na zwiększoną aktywność enzymów wątrobowych zwanych
  aminotransferazami (objaw możliwego zapalenia wątroby)
- Wyniki badań krwi wskazujące na zwiększone stężenie we krwi kreatyniny, która jest
  substancją usuwaną przez nerki, lub zmniejszenie współczynnika filtracji kłębuszkowej (objaw
  możliwych problemów dotyczących nerek)

Częste: mogą wystąpić u maksymalnie 1 na 10 osób

- Rodzaj reakcji alergicznej (nadwrażliwości) odznaczającej się takimi objawami, jak pokrzywka,
  wysypka, obrzęk wokół oczu, ust lub twarzy, trudności w oddychaniu, swędzenie
- Zapalenie trzustki
- Badania krwi wykazujące wzrost stężenia homocysteiny (rodzaju aminokwasu)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub pielęgniarce. Działania niepożądane można
zgłaszać bezpośrednio do krajowego systemu zgłaszania wymienionego w załączniku V. Dzięki
zgłaszaniu działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat
bezpieczeństwa stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Givlaari

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i fiolce po: EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Lek ten jest przeznaczony wyłącznie do jednorazowego użytku. Produkt należy zużyć niezwłocznie po
otwarciu.

Nie przechowywać w temperaturze powyżej 25°C.

Fiolkę przechowywać w zewnętrznym pudełku tekturowym w celu ochrony przed światłem.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Leki, których się
już nie używa, zostaną usunięte przez lekarza lub pielęgniarkę. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Givlaari

- Substancją czynną leku jest giwosyran.
- Jeden ml zawiera giwosyran sodowy w ilości odpowiadającej 189 mg giwosyranu.
- Pozostałe składniki to: wodorotlenek sodu, kwas fosforowy, woda do wstrzykiwań.

Jak wygląda lek Givlaari i co zawiera opakowanie

Lek ten jest przezroczystym roztworem do wstrzykiwań o kolorze od bezbarwnego do żółtego.

Każde opakowanie zawiera jedną fiolkę z 1 ml roztworu do wstrzykiwań.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Alnylam Netherlands B.V.
Antonio Vivaldistraat 150
1083 HP Amsterdam
Holandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji dotyczących tego leku należy zwrócić się do

miejscowego przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien

Alnylam Netherlands B.V.
Tél/Tel: 0800 81 443 (+32 234 208 71)
medinfo@alnylam.com

Luxembourg/Luxemburg

Alnylam Netherlands B.V.
Tél/Tel: 80085235 (+352 203 014 48)
medinfo@alnylam.com

България

Genesis Pharma Bulgaria EOOD
Teл.: +359 2 969 3227
medinfo@genesispharmagroup.com

Malta

Genesis Pharma (Cyprus) Ltd
Tel: +357 22765715
medinfo@genesispharmagroup.com

Česká republika

Alnylam Czech s.r.o.
Tel: 800 050 450 (+420 234 092 195)
medinfo@alnylam.com

Nederland

Alnylam Netherlands B.V.
Tel: 08002820025 (+31 203697861)
medinfo@alnylam.com

Danmark

Alnylam Sweden AB
Tlf: 433 105 15 (+45 787 453 01)
medinfo@alnylam.com

Norge

Alnylam Sweden AB
Tlf: 800 544 00 (+472 1405 657)
medinfo@alnylam.com

Deutschland

Alnylam Germany GmbH
Tel: 08002569526 (+49 8920190112)
medinfo@alnylam.com

Österreich

Alnylam Austria GmbH
Tel: 0800070339 (+43 720 778 072)
medinfo@alnylam.com

Ελλάδα

ΓΕΝΕΣΙΣ ΦΑΡΜΑ Α.Ε
Τηλ: +30 210 87 71 500
medinfo@genesispharmagroup.com

Portugal

Alnylam Portugal
Tel: 707201512 (+351 707502642)
medinfo@alnylam.com

España

Alnylam Pharmaceuticals Spain SL
Tel: 900810212 (+34 910603753)
medinfo@alnylam.com

România

Genesis Biopharma Romania SRL
Tel: +40 21 403 4074
medinfo@genesispharmagroup.com

France

Alnylam France SAS
Tél: 0805542656 (+33 187650921)
medinfo@alnylam.com

Slovenija

Genesis Pharma Adriatic d.o.o
Tel: +385 1 5813 652
medinfo@genesispharmagroup.com

Hrvatska

Genesis Pharma Adriatic d.o.o
Tel: +385 1 5813 652
medinfo@genesispharmagroup.com

Suomi/Finland

Alnylam Sweden AB
Puh/Tel: 0800 417 452 (+358 942 727 020)
medinfo@alnylam.com

Ireland

Alnylam Netherlands B.V.
Tel: 1800 924260 (+353 818 882213)
medinfo@alnylam.com

Sverige

Alnylam Sweden AB
Tel: 020109162 (+46 842002641)
medinfo@alnylam.com

Italia

Alnylam Italy S.r.l.
Tel: 800 90 25 37 (+39 02 89 73 22 91)
medinfo@alnylam.com

United Kingdom (Northern Ireland)

Alnylam UK Ltd.
Tel: 08001412569 (+44 1628 878592)
medinfo@alnylam.com

Κύπρος

Genesis Pharma (Cyprus) Ltd
Τηλ: +357 22765715
medinfo@genesispharmagroup.com

Eesti, Ísland, Latvija, Lietuva, Magyarország,

Polska, Slovenská republika
Alnylam Netherlands B.V.
Tel/Sími: +31 20 369 7861
medinfo@alnylam.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowe informacje o tym leku znajdują się na stronie internetowej Europejskiej Agencji Leków
http://www.ema.europa.eu.