Aldurazyme

1. Co to jest lek Aldurazyme i w jakim celu się go stosuje

Lek Aldurazyme stosuje się w leczeniu pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem
mukopolisacharydozy typu I (MPS I). Podaje się go w leczeniu objawów pozaneurologicznych
choroby.

U osób z rozpoznaniem MPS I stwierdza się niewielką aktywność lub brak enzymu α-L-iduronidazy
odpowiadającego za rozkład pewnych substancji (glikozaminoglikanów) w organizmie. Zaburza to
proces rozkładu i przetwarzania w organizmie tych substancji oraz ich nagromadzenie w wielu
tkankach organizmu prowadzące do wystąpienia objawów MPS I.

Lek Aldurazyme (laronidaza) jest sztucznie otrzymywanym enzymem. Umożliwia uzupełnienie
niedoboru naturalnego enzymu u pacjentów z chorobą MPS I.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Aldurazyme

Kiedy nie stosować leku Aldurazyme

Jeśli pacjent ma uczulenie (nadwrażliwość) na laronidazę lub którykolwiek z pozostałych składników
tego leku (wymienione w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku Aldurazyme należy zwrócić się do lekarza. W czasie leczenia
lekiem Aldurazyme mogą wystąpić odczyny związane z infuzją. Odczyn związany z infuzją jest
działaniem niepożądanym występującym podczas infuzji lub przed końcem dnia, w którym
przeprowadzono infuzję (patrz punkt 4 „Możliwe działania niepożądane”). Niektóre z tych odczynów
mogą być ciężkie. Jeśli wystąpi taki odczyn, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Jeśli wystąpią takie reakcje, należy bezzwłocznie przerwać infuzję leku Aldurazyme, a lekarz musi
rozpocząć odpowiednie leczenie.
Tego rodzaju reakcje mogą być szczególnie silne, jeżeli u pacjenta w przebiegu MPS I występuje
zwężenie górnych dróg oddechowych.

W celu zapobieżenia reakcjom alergicznym konieczne może być podanie dodatkowych leków np.
przeciwhistaminowych oraz paracetamolu.

Inne leki i Aldurazyme

Ze względu na ryzyko hamowania działania leku Aldurazyme należy poinformować lekarza w razie
stosowania leków zawierających chlorochinę lub prokainę.

Należy powiedzieć lekarzowi lub farmaceucie o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub
ostatnio, również tych, które wydawane są bez recepty.

Ciąża, karmienie piersią i wpływ na płodność

Doświadczenia ze stosowaniem leku Aldurazyme u kobiet w ciąży są niewystarczające.
Leku Aldurazyme nie stosować w okresie ciąży, jeśli to nie jest bezwzględnie konieczne.
Nie wiadomo, czy lek Aldurazyme pojawia się w mleku kobiety. Zaleca się zaprzestanie karmienia
piersią podczas leczenia lekiem Aldurazyme.
Brak informacji dotyczących wpływu leku Aldurazyme na płodność.

W ciąży i w okresie karmienia piersią lub gdy istnieje podejrzenie, że kobieta jest w ciąży lub gdy
planuje ciążę, przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

Nie badano wpływu leku na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek Aldurazyme zawiera sód

W 1 fiolce produktu leczniczego znajduje się 1,29 mmol sodu. Należy to uwzględnić w przypadku
leczenia pacjentów stosujących dietę ubogosodową.

3. Jak stosować lek Aldurazyme

Instrukcja stosowania – rozcieńczenie i podawanie
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji trzeba rozcieńczyć przed zastosowaniem; lek
przeznaczony jest do podawania dożylnego (patrz Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego
personelu medycznego).

Lek Aldurazyme należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym
dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego potrzebnego do leczenia nagłych stanów medycznych.

Dawkowanie
Zalecana dawka leku Aldurazyme to 100 j./kg mc. stosowana raz w tygodniu w infuzji dożylnej.
Początkową szybkość infuzji 2 j./kg mc./h można stopniowo zwiększać co 15 minut w razie dobrej
tolerancji, aż do maksymalnej szybkości 43 j./kg mc./h. Całkowitą objętość infuzji należy podać
w ciągu około 3-4 godzin.

Ten lek należy zawsze stosować zgodnie z zaleceniami lekarza. W razie wątpliwości należy zwrócić
się do lekarza.

Zastosowanie większej niż zalecana dawki leku Aldurazyme

Nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania leku Aldurazyme.

Pominięcie zastosowania leku Aldurazyme

W razie pominięcia infuzji leku Aldurazyme należy skontaktować się z lekarzem.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem tego leku należy zwrócić się
do lekarza lub farmaceuty.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Działania niepożądane obserwowano na ogół podczas podawania leku lub krótko po jego zakończeniu
(odczyny związane z infuzją). Jeśli u pacjenta wystąpi tego typu reakcja, należy niezwłocznie

skontaktować się z lekarzem. Liczba wymienionych reakcji zmniejszała się w miarę długości

leczenia lekiem Aldurazyme. Nasilenie większości reakcji było łagodne do umiarkowanego. Jednak
w trakcie infuzji leku Aldurazyme lub do 3 godzin po niej u pacjentów obserwowano ciężkie
uogólnione reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne). Niektóre z objawów takiej ciężkiej reakcji
alergicznej zagrażały życiu pacjenta i obejmowały skrajne trudności z oddychaniem, obrzęk gardła,
zmniejszone ciśnienie krwi oraz zmniejszony poziom tlenu w organizmie. U kilku pacjentów, którzy
we wcześniejszym okresie mieli dolegliwości górnych dróg oddechowych i płuc związane z chorobą
MPS I, wystąpiły silne reakcje, w tym skurcz oskrzeli (zwężenie dróg oddechowych), zatrzymanie
oddychania i opuchnięcie twarzy. Częstość występowania skurczu oskrzeli i zatrzymania oddychania
nie jest znana. Uważa się, że ciężkie reakcje alergiczne (reakcje anafilaktyczne) i opuchnięcia twarzy
występują często i mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów.

Do objawów występujących bardzo często (mogących dotyczyć więcej niż 1 na 10 pacjentów), które
nie były ciężkie, należą: ból głowy, nudności, ból brzucha, wysypka, choroba stawów, bóle stawów,
bóle pleców, ból rąk lub nóg, zaczerwienienie, gorączka, dreszcze, przyspieszony rytm serca,
zwiększone ciśnienie krwi oraz odczyn w miejscu infuzji.

Inne działania niepożądane są następujące:

Często (mogą dotyczyć do 1 na 10 pacjentów)

- podwyższenie temperatury ciała
- mrowienie
- zawroty głowy
- kaszel
- niewydolność oddechowa
- wymioty
- biegunka
- opuchnięcie szyi
- pokrzywka
- świąd
- utrata owłosienia
- zimne poty, nadmierna potliwość
- bóle mięśniowe
- bladość
- zimne ręce lub stopy
- uczucie gorąca, uczucie zimna
- zmęczenie
- objawy rzekomogrypowe
- niepokój

Nieznana (częstość nie może być określona na podstawie dostępnych danych)

- niebieskawe zabarwienie skóry (ze względu na mniejsze stężenie tlenu we krwi)
- szybki oddech
- zaczerwienienie skóry
- przeciekanie leku do tkanki otaczającej miejsce wstrzyknięcia, co może spowodować obrzęk
  i zaczerwienienie
- opuchnięcie rąk i (lub) nóg

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie możliwe objawy niepożądane
niewymienione w ulotce, należy zwrócić się do lekarza. Działania niepożądane można zgłaszać
bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu
działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek Aldurazyme

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na etykiecie po symbolu EXP.
Termin ważności oznacza ostatni dzień podanego miesiąca.

Fiolki oryginalnie zamknięte:
Przechowywać w lodówce (2°C–8°C).

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek Aldurazyme

- Substancją czynną leku jest laronidaza. 1 ml roztworu w fiolce zawiera 100 j. laronidazy.
  W każdej fiolce 5 ml znajduje się 500 j. laronidazy.
- Ponadto lek zawiera chlorek sodu, jednowodny jednozasadowy fosforan sodu, siedmiowodny
  dwuzasadowy fosforan sodu, polisorbat 80, wodę do iniekcji.

Jak wygląda lek Aldurazyme i co zawiera opakowanie

Lek Aldurazyme jest dostarczany jako koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji.
Jest to roztwór przejrzysty do lekko opalizującego, bezbarwny do bladożółtego.

Wielkość opakowania: 1, 10 i 25 fiolek w kartonie. Nie wszystkie wielkości opakowań muszą
znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Podmiot odpowiedzialny
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Holandia.

Wytwórca

Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Wielka Brytania.

Genzyme Ireland Ltd, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlandia

W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji należy zwrócić się do miejscowego

przedstawiciela podmiotu odpowiedzialnego:

België/Belgique/Belgien/

Luxembourg/Luxemburg
Sanofi Belgium
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

България

SANOFI BULGARIA EOOD
Тел.: +359 (0)2 970 53 00

Česká republika

sanofi-aventis, s.r.o.
Tel: +420 233 086 111

Danmark

Sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 7013

Eesti

sanofi-aventis Estonia OÜ
Tel. +372 6 273 488

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600

España

sanofi-aventis, S.A.
Tel: +34 93 485 94 00

France

sanofi-aventis France
Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

Hrvatska

sanofi-aventis Croatia d.o.o.
Tel: +385 1 600 34 00

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI
Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Ísland

Vistor hf.
Sími: +354 535 7000

Italia

Sanofi S.p.A.
Tel: +39 059 349 811

Magyarország

SANOFI-AVENTIS Zrt.
Tel: +36 1 505 0050

Malta

Sanofi Malta Ltd
Tel: +356 21493022

Nederland

Genzyme Europe B.V.
Tel: +31 20 245 4000

Norge

sanofi-aventis Norge AS
Tlf: + 47 67 10 71 00

Österreich

sanofi-aventis GmbH
Tel: + 43 1 80 185 - 0

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o.
Tel: +48 22 280 00 00

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda.
Tel: +351 21 35 89 400

România

Sanofi Romania SRL
Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Slovenija

sanofi-aventis d.o.o.
Tel: +386 1 560 4800

Slovenská republika

sanofi-aventis Pharma Slovakia s.r.o.
Tel.: +421 2 33 100 100

Suomi/Finland

Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300

Sverige

Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00

United Kingdom

Sanofi
Tel +44 (0)845 372 7101

Κύπρος

sanofi-aventis
Cyprus Ltd. Τηλ:
+357 22 871600

Latvija

sanofi-aventis
Latvia SIA Tel:
+371 67 33 24 51

Lietuva

UAB „SANOFI-AVENTIS
LIETUVA“ Tel. +370 5 275 5224

Data ostatniej aktualizacji ulotki:

Inne źródła informacji

Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji
Leków http://www.ema.europa.eu/. Można tam również znaleźć linki do stron internetowych o
rzadkich chorobach i sposobach leczenia.

Ta ulotka jest dostępna we wszystkich językach UE/EOG na stronie internetowej Europejskiej
Agencji Leków.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego:

Każda fiolka z lekiem Aldurazyme jest przeznaczona tylko do jednorazowego użytku.
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji należy rozcieńczyć w roztworze chlorku sodu
do infuzji 9 mg/ml (0,9%) z zachowaniem zasad aseptyki. Zaleca się, aby rozcieńczony roztwór
leku Aldurazyme podawać pacjentom za pomocą zestawu do infuzji wyposażonego w filtr 0,2
µm.

Z punktu widzenia bezpieczeństwa mikrobiologicznego produkt należy zużyć natychmiast.
Nie zużyty roztwór natychmiast przechowywać nie dłużej niż 24 godziny w temperaturze 2°C–
8°C, o ile rozpuszczanie miało miejsce w kontrolowanych i potwierdzonych warunkach
aseptycznych.

Leku Aldurazyme nie należy mieszać w jednej infuzji z innymi produktami leczniczymi.

Przygotowanie infuzji leku Aldurazyme (należy przestrzegać zasad aseptyki)

- Ustalić liczbę fiolek potrzebnych do rozcieńczenia na podstawie masy ciała pacjenta.
  Około 20 minut wcześniej wyjąć potrzebne fiolki z lodówki, aby mogły osiągnąć
  temperaturę pokojową (poniżej 30˚C).
- Przed rozcieńczeniem każdą fiolkę należy obejrzeć czy roztwór nie zawiera cząstek
  stałych lub nie zmienił barwy. W przezroczystym lub lekko opalizującym roztworze,
  bezbarwnym do bladożółtego, nie powinno być widać żadnych cząstek. Nie używać
  fiolek z widocznymi cząstkami lub o zmienionej barwie.
- Ustalić całkowitą objętość infuzji na podstawie masy ciała pacjenta – 100 ml (jeśli masa
  ciała jest mniejsza lub równa 20 kg) lub 250 ml (jeśli masa ciała jest większa niż 20 kg)
  roztworu chlorku sodu do infuzji (0,9%).
- Pobrać z worka infuzyjnego i wylać objętość roztworu chlorku sodu do infuzji 9 mg/ml
  (0,9%) równą całkowitej objętości dodawanego leku Aldurazyme.
- Pobrać potrzebną objętość z fiolek z lekiem Aldurazyme i połączyć pobrane objętości.
- Dodać połączone objętości leku Aldurazyme do roztworu chlorku sodu do infuzji 9
  mg/ml (0,9%).
- Delikatnie wymieszać roztwór do infuzji.
- Przed użyciem należy sprawdzić, czy roztwór nie zawiera cząstek stałych. Można
  wykorzystać tylko przejrzysty i bezbarwny roztwór bez widocznych cząstek.

Wszelkie niewykorzystane resztki produktu lub jego odpady należy usunąć zgodnie z
lokalnymi przepisami.