Onasemnogene abeparvovec - wskazania:

Onasemnogene abeparvovec jest terapią genową stosowaną w leczeniu atrofii mięśniowej rdzeniowej (AMR). To genetyczne schorzenie neurodegeneracyjne prowadzi do postępującego pogorszenia ruchu i siły mięśniowej. Onasemnogene abeparvovec adresuje główną przyczynę AMR, dostarczając SMA zmutowanego genu SMN1, który odpowiada za produkcję protein związanych z prawidłowym funkcjonowaniem neuronów ruchowych. Ten lek jest szczególnie wskazany dla pacjentów z diagnozą AMR typu 1 - najcięższej postaci choroby, zazwyczaj występującej u niemowląt.

Onasemnogene abeparvovec - jak stosować, dawkowanie:

Onasemnogene abeparvovec jest lekiem podawanym jednorazowo, w formie dożylnego wlewu. Dawkowanie jest indywidualnie dostosowane do pacjenta, zależne od masy ciała. Należy podkreślić, że leczenie powinno odbywać się pod ścisłym nadzorem specjalisty, ze względu na konieczność monitorowania potencjalnych działań niepożądanych i reakcji immunologicznych.

Onasemnogene abeparvovec - przeciwwskazania:

Stosowanie Onasemnogene abeparvovec nie jest zalecane u pacjentów z ciężką zapaleniem wątroby czy uszkodzeniem tego narządu. Lek ten nie powinien być także podawany pacjentom, u których stwierdzono reakcję alergiczną na jakikolwiek składnik tego produktu. Dodatkowo, istnieją ograniczenia dotyczące wieku pacjentów - ten lek został zatwierdzony do stosowania u dzieci w wieku do dwóch lat.

Onasemnogene abeparvovec - interakcje z lekami:

Ze względu na specyfikę leku, której podstawą jest terapia genowa, nie są znane potencjalne interakcje z innymi lekami. Niezależnie od tego zawsze istnieje ryzyko pojedynczych, indywidualnych reakcji na lek. Dlatego stosowanie każdego innego leku równocześnie z Onasemnogene abeparvovec powinno być skonsultowane z lekarzem prowadzącym.

Onasemnogene abeparvovec - skutki uboczne:

Potencjalne skutki uboczne po zastosowaniu Onasemnogene abeparvovec mogą obejmować alergię na składniki leku, przemijające zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych oraz objawy grypopodobne takie jak gorączka czy wymioty. W szczególnych przypadkach mogą wystąpić również poważniejsze skutki, takie jak zapalenie wątroby. Lekarz prowadzący powinien monitorować stan pacjenta po podaniu leku.