VPRIV

1. Co to jest lek VPRIV i w jakim celu się go stosuje

Lek VPRIV jest rodzajem długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT, ang. enzyme
replacement therapy) dla pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera typu I.

Choroba Gauchera jest zaburzeniem genetycznym powodowanym brakiem lub uszkodzeniem enzymu
o nazwie glukocerebrozydaza. Brak tego enzym lub jego niewłaściwe działanie prowadzi do
gromadzenia się w komórkach organizmu substancji zwanej glukocerebrozydem. Nagromadzenie tego
materiału powoduje objawy i dolegliwości występujące w chorobie Gauchera.

Lek VPRIV zawiera substancję zwaną welaglucerazą alfa, która ma za zadanie zastąpić brakujący lub
wadliwy enzym - glukocerebrozydazę, u pacjentów z chorobą Gauchera.

2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku VPRIV

Kiedy nie stosować leku VPRIV:

- Jeśli pacjent ma ciężkie uczulenie na welaglucerazę alfa lub którykolwiek z pozostałych
  składników tego leku (wymienione w punkcie 6).

Ostrzeżenia i środki ostrożności

Przed rozpoczęciem stosowania leku VPRIV należy zwrócić się do lekarza.
- U pacjenta leczonego lekiem VPRIV, podczas podawania leku lub krótko po jego podaniu,
  mogą wystąpić działania niepożądane (patrz punkt 4, Możliwe działania niepożądane).
  Działania te, nazywane reakcjami wywołanymi podaniem infuzji, mogą być podobne do reakcji
  nadwrażliwości i powodować wystąpienie objawów takich jak mdłości, wysypka, trudności z
  oddychaniem, ból pleców, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej (uczucie ucisku w klatce
  piersiowej), pokrzywka, ból stawów oraz ból głowy.
- Oprócz objawów reakcji nadwrażliwości, reakcje wywołane podaniem infuzji mogą objawiać
  się zawrotami głowy, wysokim ciśnieniem krwi, zmęczeniem, gorączką lub świądem.
- Jeśli u pacjenta wystąpi jakikolwiek z wymienionych objawów, należy o tym natychmiast

  poinformować lekarza.

- Mogą zostać podane dodatkowe leki, w ramach leczenia lub aby zapobiec przyszłym reakcjom.
  Mogą to być leki przeciwhistaminowe, przeciwgorączkowe i kortykosteroidy.
- Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja, lekarz natychmiast przerwie podawanie infuzji dożylnej
  i zastosuje odpowiednie leczenie.
- Jeśli u pacjenta wystąpi ciężka reakcja i/lub brak działania leku, lekarz wykona badanie krwi w
  celu sprawdzenia obecności przeciwciał, które mogą wpływać na wynik leczenia.
- W większości przypadków terapia lekiem VPRIV może być kontynuowana, nawet jeśli
  wystąpiła jedna z tych reakcji.

Należy powiadomić lekarza, jeśli u pacjenta w przeszłości wystąpiła reakcja wywołana podaniem
infuzji na inny lek podany w ramach terapii ERT na chorobę Gauchera.

Dzieci

Leku VPRIV nie należy stosować u dzieci w wieku poniżej 2 lat.

VPRIV a inne leki

Należy powiedzieć lekarzowi o wszystkich lekach przyjmowanych obecnie lub ostatnio a także o
lekach, które pacjent planuje przyjmować.

Ciąża i karmienie piersią

Choroba Gauchera może nasilić się u kobiet w okresie ciąży i przez kilka tygodni po porodzie.
Kobiety z rozpoznaniem choroby Gauchera, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę, powinny
porozmawiać ze swoim lekarzem przed zastosowaniem tego leku.

Jeśli pacjentka karmi piersią lub planuje karmić piersią, powinna poradzić się lekarza przed
zastosowaniem tego leku.

Przed zastosowaniem tego leku należy poradzić się lekarza lub farmaceuty.

Prowadzenie pojazdów i obsługiwanie maszyn

VPRIV nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność pacjenta do prowadzenia
pojazdów i obsługiwania maszyn.

Lek VPRIV zawiera sód

Każda fiolka zawierająca 400 jednostek tego leku zawiera 12,15 mg sodu. Powinni to uwzględnić
pacjenci będący na diecie niskosodowej.

3. Jak stosować lek VPRIV

Ten lek należy stosować wyłącznie pod odpowiednim nadzorem lekarza, posiadającego wiedzę na
temat leczenia choroby Gauchera. Lek podawany jest w postaci infuzji dożylnej przez lekarza lub
pielęgniarkę.

Dawka

Zalecana dawka to 60 jednostek/kg, która jest podawana co drugi tydzień.

Jeśli pacjent jest aktualnie leczony na chorobę Gauchera inną formą enzymatycznej terapii zastępczej,
a lekarz chce zastąpić tę terapię lekiem VPRIV, lek VPRIV może być podawany początkowo w tej
samej dawce i według tego samego schematu, co uprzednio stosowany lek enzymatycznej terapii
zastępczej.

Stosowanie u dzieci i młodzieży

Lek VPRIV może być stosowany u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do 17 lat) w takiej samej dawce
i z taką samą częstością jak u dorosłych pacjentów.

Stosowanie u pacjentów w podeszłym wieku

Lek VPRIV można podawać pacjentom w podeszłym wieku (w wieku 65 lat lub starszych) w takiej
samej dawce i z taką samą częstością jak u dorosłych.

Reakcja na leczenie

Lekarz będzie kontrolować reakcję pacjenta na leczenie i może z czasem zmienić dawkę leku
(zwiększyć lub zmniejszyć).

Jeśli pacjent dobrze toleruje infuzje podawane w poradni, infuzje mogą być podawane przez lekarza
lub pielęgniarkę w domu pacjenta.

Podawanie

Lek VPRIV jest dostarczany w fiolce, w formie zbitego proszku, który przed podaniem w infuzji
dożylnej wymieszany jest ze sterylną wodą, a następnie rozcieńczany roztworem chlorku sodu

9 mg/ml (0,9%).

Po przygotowaniu, lekarz lub pielęgniarka podaje lek przez kroplówkę podłączoną do żyły (infuzja
dożylna), co trwa 60 minut.

W razie jakichkolwiek dalszych wątpliwości związanych ze stosowaniem leku należy zwrócić się do
lekarza.

4. Możliwe działania niepożądane

Jak każdy lek, lek ten może powodować działania niepożądane, chociaż nie u każdego one wystąpią.

Jednak u kilku pacjentów wystąpiły reakcje uczuleniowe skóry, które mogą wystąpić nie więcej niż u

1 na 10 osób (często) takie jak ciężka postać wysypki lub świądu. Wystąpiła ciężka reakcja

uczuleniowa, objawiająca się utrudnionym oddychaniem, opuchlizną twarzy, ust, języka lub gardła.
Jeśli wystąpią którekolwiek z tych objawów, należy natychmiast powiadomić lekarza.

Większość działań niepożądanych obserwowano podczas podawania infuzji lub krótko po jej
zakończeniu. Takie reakcje nazywa się reakcjami wywołanymi podaniem infuzji i mogą wystąpić
częściej niż u 1 na 10 osób (bardzo często). Takie reakcje obejmują:
- ból głowy,
- zawroty głowy,
- gorączkę/podwyższoną temperaturę ciała,
- obniżone ciśnienie krwi lub podwyższone ciśnienie krwi,
- mdłości i zmęczenie,
- uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej,
- trudności z oddychaniem,
- świąd.

Jeśli wystąpią którekolwiek z wymienionych działań niepożądanych, należy natychmiast powiadomić
o tym lekarza. Większość z wymienionych działań niepożądanych występowała w formie łagodnej.

Podczas badań z zastosowaniem leku VPRIV zgłaszano następujące dodatkowe działania
niepożądane:

Bardzo często występujące działania niepożądane:

- ból kości
- ból stawów
- ból pleców
- osłabienie/utrata siły/zmęczenie

Często występujące działania niepożądane:

- ból brzucha/mdłości (nudności)
- łatwe powstawanie krwawień/krwawych wybroczyn
- zaczerwienienie skóry
- przyspieszone bicie serca
- wysypka/pokrzywka
- wykształcenie się przeciwciał przeciw lekowi VPRIV (patrz punkt 2)

Zgłaszanie działań niepożądanych

Jeśli wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym wszelkie objawy niepożądane niewymienione
w ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub farmaceucie. Działania niepożądane można zgłaszać
bezpośrednio do „krajowego systemu zgłaszania” wymienionego w załączniku V. Dzięki zgłaszaniu
działań niepożądanych można będzie zgromadzić więcej informacji na temat bezpieczeństwa
stosowania leku.

5. Jak przechowywać lek VPRIV

Lek należy przechowywać w miejscu niewidocznym i niedostępnym dla dzieci.

Nie stosować tego leku po upływie terminu ważności zamieszczonego na pudełku i etykiecie po:
Termin ważności. Termin ważności oznacza ostatni dzień danego miesiąca.

Przechowywać w lodówce (2°C – 8°C).
Nie zamrażać.
Przechowywać fiolkę w opakowaniu zewnętrznym w celu ochrony przed światłem.
Nie stosować roztworu, jeśli jest zabarwiony lub znajdują się w nim obce cząsteczki.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Należy zapytać
farmaceutę, jak usunąć leki, których się już nie używa. Takie postępowanie pomoże chronić
środowisko.

6. Zawartość opakowania i inne informacje

Co zawiera lek VPRIV

- Substancją czynną jest welagluceraza alfa.
  Jedna fiolka proszku zawiera 400 jednostek welaglucerazy alfa.
  Po rozpuszczeniu, 1 ml roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy alfa.
- Ponadto lek zawiera sacharozę, cytrynian sodu dwuwodny, kwas cytrynowy jednowodny i
  polisorbat 20 (patrz punkt 2 „Lek VPRIV zawiera sód”).

Jak wygląda lek VPRIV i co zawiera opakowanie

szklana fiolka o pojemności 20 ml zawiera biały lub białawy proszek. Pudełka zawierające 1, 5 lub

25 fiolek. Nie wszystkie rodzaje opakowań muszą znajdować się w obrocie.

Podmiot odpowiedzialny i wytwórca

Shire Pharmaceuticals Ireland Limited
Block 2 & 3 Miesian Plaza

50 – 58 Baggot Street Lower

Dublin 2
Irlandia
Tel: +44(0)1256 894 959
E-mail: medinfoEMEA@shire.com

Data ostatniej aktualizacji ulotki

Inne źródła informacji

Szczegółowa informacja o tym leku jest dostępna na stronie internetowej Europejskiej Agencji
Leków: http://www.ema.europa.eu. Można tam również znaleźć linki do stron internetowych o
rzadkich chorobach i sposobach leczenia.
____________________________________________________________________________

Informacje przeznaczone wyłącznie dla fachowego personelu medycznego.

Lek VPRIV jest proszkiem do sporządzania roztworu do infuzji. Lek wymaga rozpuszczenia i
rozcieńczenia i jest przeznaczony wyłącznie do podawania w infuzji dożylnej. Lek VPRIV
przeznaczony jest wyłącznie do jednorazowego użytku i podawany jest przez filtr o średnicy porów

0,22 μm. Niewykorzystany roztwór należy wyrzucić. Leku VPRIV nie należy podawać w tej samej

infuzji z innymi lekami, ponieważ jego zgodność z innymi lekami nie została zbadana. Całkowita
objętość infuzji powinna być podana w ciągu 60 minut.

Stosować technikę aseptyczną.
Lek VPRIV przygotowywać w następujący sposób:

1. Liczbę fiolek przeznaczonych do rozpuszczenia ustala się na podstawie masy ciała danego

    pacjenta i jego indywidualnego schematu dawkowania.

2. Z lodówki wyjmuje się potrzebną ilość fiolek. Każdą fiolkę rozcieńcza się przy użyciu sterylnej

    wody do wstrzykiwań:

     Rozmiar fiolki      Woda do wstrzykiwań
     400 jednostek     4,3 ml

3. Po rozpuszczeniu, fiolki delikatnie wymieszać. Nie wstrząsać.

4. Przed dalszym rozcieńczeniem, należy wizualnie sprawdzić wygląd roztworu w fiolkach;
    roztwór powinien być przejrzysty do lekko opalizującego i bezbarwny; nie należy stosować
    roztworu, który jest zabarwiony, lub w którym obecne są cząsteczki obcej materii.

5. Wyliczoną objętość produktu leczniczego pobiera się z odpowiedniej ilości fiolek. Pewna ilość

    roztworu pozostanie we fiolce:

    Rozmiar fiolki       Ekstrahowalna objętość
    400 jednostek     4,0 ml

6. Całkowitą wymaganą objętość rozcieńcza jest w 100 ml roztworu chlorku sodu 9 mg/ml (0,9%)

    przeznaczonego do infuzji. Delikatnie wymieszać. Nie wstrząsać. Infuzję należy rozpocząć w
    ciągu 24 godzin od momentu rozpuszczenia.

Z mikrobiologicznego punktu widzenia, lek należy zużyć natychmiast. Jeżeli nie zostanie zużyty
natychmiast, za czas i warunki jego przechowywania przed użyciem odpowiada użytkownik, a czas
przechowywania nie powinien przekroczyć 24 godzin w temperaturze od 2°C do 8°C.

Leków nie należy wyrzucać do kanalizacji ani domowych pojemników na odpadki. Wszelkie
niewykorzystane resztki produktu lub jego odpady należy usunąć zgodnie z lokalnymi przepisami.